文章核心观点 公司公布2024年第四季度和全年财务结果，2b期RewinD - LB试验16周扩展阶段结果积极，有望为DLB潜在治疗药物neflamapimod建立概念验证，计划2026年年中启动3期试验 [1][2] 近期亮点与预期里程碑 - 2025年3月，RewinD - LB试验扩展阶段16周结果积极，新批次neflamapimod胶囊治疗患者血浆药物浓度更高，主要和关键次要终点有改善 [5] - 2025年4月1 - 5日，RewinD - LB试验扩展阶段16周结果将在奥地利维也纳举行的第19届阿尔茨海默病和帕金森病及相关神经系统疾病国际会议上口头报告 [5] - 预计2025年下半年公布RewinD - LB试验扩展阶段32周结果 [5] - 预计2025年第四季度获得neflamapimod每日两次（80mg BID）治疗轻至中度DLB患者正在进行试验的初步安全性、生物标志物和药代动力学数据 [5] - 2025年1月，公司在荷兰阿姆斯特丹举行的第8届国际路易体痴呆会议上进行了展示 [5] - 2025年，公司计划推进neflamapimod在其他疾病中的开发，包括2025年年中启动评估neflamapimod治疗原发性进行性失语非流利/语法缺失变异型（FTD亚型）的2a期试验，2025年第二季度启动评估neflamapimod治疗缺血性中风康复患者的2期Restore试验 [5] - 2024年第四季度，公司任命Claudia Ordonez为医学科学高级副总裁，Mark De Rosch为监管和政府事务及项目管理高级副总裁 [5] - 公司获得2024年盖伦基金会颁发的“最佳初创公司”2024年美国盖伦奖 [1][5] 2024年全年财务结果 现金状况 - 截至2024年12月31日，公司现金、现金等价物和有价证券约3890万美元，高于2023年12月31日的780万美元，增加主要归因于2024年4月私募股权融资的前期收益 [4] - 基于当前运营计划，公司认为截至2024年12月31日的现金、现金等价物和有价证券可支持其运营费用和资本支出至2026年年中 [4] 赠款收入 - 2023年1月，公司获得美国国立卫生研究院国家老龄研究所（NIA）2100万美元赠款支持RewinD - LB试验，2024年8月又获得30万美元赠款 [6] - 2024年12月31日止十二个月赠款收入约970万美元，高于2023年同期的约710万美元，增加与2024年RewinD - LB试验活跃试验点增多等因素导致的服务增加有关 [6] 研发费用 - 2024年12月31日止十二个月研发费用约1880万美元，高于2023年的约840万美元，增加主要归因于RewinD - LB试验外包合同研究组织成本和相关试验点费用增加 [7] 一般及行政费用 - 2024年12月31日止十二个月一般及行政费用约920万美元，高于2023年同期的约650万美元，增加主要由于外包法律成本、保险成本、人员成本、投资者/公共关系成本和基于股票的薪酬费用增加 [8] 运营亏损 - 2024年12月31日止十二个月运营亏损约1820万美元，高于2023年同期的约780万美元 [9] 净亏损 - 2024年12月31日止十二个月净亏损约1630万美元，高于2023年同期的约220万美元，2023年净亏损较低是由于公司反向合并完成时可转换债券转换确认的非现金收益 [10] RewinD - LB 2b期DLB试验介绍 - 初始阶段是一项随机、16周、双盲、安慰剂对照临床试验，评估口服neflamapimod（40mg TID）对159例DLB患者的疗效，排除有阿尔茨海默病（AD）共病的患者 [11] - 主要终点是临床痴呆评定量表总分变化，次要终点包括阿尔茨海默病合作研究 - 临床总体印象变化、定时起立行走测试和认知测试组合 [11] - 试验主要由NIA的2130万美元赠款资助，预计在试验期间按成本支出情况发放，试验在美国、英国和荷兰的43个试验点进行 [11] - 完成16周初始阶段的参与者可继续接受neflamapimod治疗32周扩展阶段，扩展阶段前16周有预先指定的数据读取 [11] 公司介绍 - 公司是一家临床阶段公司，专注于开发与年龄相关的神经系统疾病治疗方法 [12] - 公司目前正在开发neflamapimod，这是一种研究性口服小分子脑渗透剂，可抑制p38丝裂原活化蛋白激酶α，有望治疗DLB和其他主要神经系统疾病中潜在神经退行性过程的可逆方面 - 突触功能障碍，目前正在DLB患者中进行2b期试验 [12]