文章核心观点 Neurocrine Biosciences公司公布KINECT® - HD研究数据，显示每日一次服用INGREZZA®胶囊可显著改善亨廷顿病成人患者各身体部位的舞蹈病症状，强化了该药物在治疗中的临床意义 [1][2] 分组1：研究背景 - 亨廷顿病是一种遗传性进行性神经退行性疾病，患者多在30 - 50岁出现症状，约4.1万美国成年人受影响，超20万人有遗传风险，多数患者会经历舞蹈病，影响运动协调等 [3] - KINECT® - HD是一项3期、随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估valbenazine治疗亨廷顿病相关舞蹈病的疗效、安全性和耐受性，共纳入128名18 - 75岁患者 [4] 分组2：研究方法与结果 - 患者按1:1随机分组，分别接受40mg、60mg或80mg的INGREZZA（n = 64）或安慰剂（n = 61）治疗，基线时治疗组TMC评分相似 [3] - 主要疗效终点为UHDRS®总最大舞蹈病（TMC）评分，valbenazine治疗使TMC评分安慰剂调整后平均降低3.2个单位（P<0.0001），次要终点CGI - C和PGI - C反应状态也有统计学意义 [5] - 更多服用INGREZZA的参与者在所有受影响身体部位有潜在有意义的舞蹈病改善，上肢和下肢有统计学显著改善（P<0.05），维持期平均TMC身体部位评分改善，INGREZZA组各TMC项目改善更明显 [7] 分组3：INGREZZA药物信息 - INGREZZA是选择性囊泡单胺转运体2（VMAT2）抑制剂，获FDA批准用于治疗迟发性运动障碍和亨廷顿病相关舞蹈病，首日即可使用治疗剂量，无需滴定 [9] - 该药物由Neurocrine Biosciences研发，选择性抑制VMAT2，不与VMAT1等受体结合，通过抑制多巴胺释放减少非自主运动 [10] - INGREZZA适用于最广泛患者群体，每日一次一粒胶囊，可与多数稳定精神健康疗法联用，还有适合吞咽困难者的SPRINKLE剂型，批准剂量为40mg、60mg和80mg胶囊 [11] 分组4：公司信息 - Neurocrine Biosciences是领先的神经科学生物制药公司，致力于为神经、神经内分泌和神经精神疾病患者开发治疗方法，产品组合丰富，有强大研发管线 [22] - 公司应用对神经科学的独特见解治疗复杂疾病，追求药物以减轻患者负担 [24]