文章核心观点 - 安进公司公布罕见病药物Uplizna的III期MINT研究最新数据,显示其在治疗重症肌无力方面有持久疗效,公司计划2025年上半年向FDA提交监管申请,同时还提及公司股价表现、研究结果优势及其他生物科技股情况 [1][2][4] 研究数据 - Uplizna治疗AChR阳性gMG患者52周,通过MG - ADL评分评估有持久疗效,治疗一年患者比安慰剂组改善2.8分,约72%患者MG - ADL评分改善3分以上,而安慰剂组为45% [2] - 定量重症肌无力(QMG)评分也有变化,69%接受Uplizna治疗的AChR阳性患者QMG评分改善3分以上,安慰剂组近42% [3] 药物申请情况 - 基于研究结果,公司计划2025年上半年向FDA提交Uplizna监管申请,该药物目前已获批治疗成人视神经脊髓炎谱系障碍,针对免疫球蛋白G4相关疾病(IgG4 - RD)适应症的监管申请正在FDA审核中,预计2025年4月3日有最终决定 [4] 股票表现 - 年初至今,安进公司股价涨幅超20%,行业涨幅为6% [5] 研究结果优势 - 最新MINT研究结果较去年26周数据有显著改善,当时26周治疗患者比安慰剂组改善1.9分 [7] - 52周结果使Uplizna优于argenx的Vyvgart/Vyvgart Hytrulo和UCB的Rystiggo,后两者需每周给药,而Uplizna每六个月给药一次,且该药物在gMG适应症上获FDA孤儿药认定 [8] 公司药物收购 - Uplizna是安进公司罕见病产品线一部分,2023年公司以近280亿美元收购Horizon Therapeutics后将其纳入产品组合,该交易还使公司获得Tepezza和Krystexxa等罕见病药物 [9] 其他生物科技股情况 - ANI Pharmaceuticals和CytomX Therapeutics目前Zacks排名为1(强力买入) [11] - 过去60天,ANI Pharmaceuticals 2025年每股收益(EPS)预期从5.54美元升至6.35美元,2026年从6.75美元升至7.00美元,年初至今股价上涨13%,过去四个季度盈利均超预期,平均惊喜率17.32% [11][12] - 过去60天,CytomX Therapeutics 2025年EPS预期从亏损31美分转为盈利25美分,2026年每股亏损预期从65美分收窄至50美分,年初至今股价下跌近37%,过去四个季度三次盈利超预期,一次未达预期,平均惊喜率180.70% [12][13]
AMGN Posts Upbeat Data on Uplizna From Myasthenia Gravis Study