文章核心观点 - 公司近期对BP1001 - A的临床前研究结果支持其作为肥胖治疗药物的潜力，有望为2型糖尿病肥胖患者带来新疗法 [1][3] 研究成果 - BP1001 - A在肌肉祖细胞和骨骼肌纤维细胞模型中减轻了脂肪酸诱导的胰岛素抵抗，恢复了胰岛素敏感性，显示出治疗肥胖和2型糖尿病相关代谢疾病的潜力 [1][7] - 此前BP1001 - A已被证实可增加成肌细胞（肌肉祖细胞）的胰岛素敏感性，骨骼肌纤维细胞模型进一步证实其可增加C2C12肌管的胰岛素敏感性 [7] - 近期临床前研究表明BP1001 - A减轻了棕榈酸诱导的胰岛素抵抗，并恢复了C2C12成肌细胞和肌管的胰岛素敏感性 [7] 后续计划 - 临床前测试最后一步，公司将用小鼠模型评估BP1001 - A对动物体重、胰岛素敏感性和葡萄糖耐量的影响 [2] - 若成功，公司预计2025年提交研究性新药（IND）申请，启动首次人体1期临床试验 [2] - 公司期待2025年上半年启动最终临床前小鼠模型研究，并在年底前提交IND申请 [3] 作用机制 - BP1001 - A通过下调生长因子受体结合蛋白2（Grb2）表达来增加胰岛素敏感性，帮助降低2型糖尿病患者的血糖水平 [3] 公司产品管线 - 公司开发了DNAbilize®技术，产生了可通过简单静脉输注给药的RNAi纳米颗粒药物管线 [4] - 公司领先候选产品prexigebersen（BP1001）正进行血液癌症2期研究，BP1001 - A是其药物产品改良版，正进行实体瘤1/1b期研究，也在评估用于治疗2型糖尿病肥胖及相关代谢疾病 [4] - 公司第二款产品BP1002正评估用于治疗血液癌症和实体瘤，包括急性髓系白血病 [4] - 公司预计为BP1003提交IND申请，BP1003是公司开发的一种新型脂质体结合STAT3反义寡脱氧核苷酸，作为STAT3的特异性抑制剂 [4]