文章核心观点 - 霍思治疗公司宣布新型靶向疗法HT - KIT在胃肠道间质瘤（GIST）临床前研究中取得突破性成果，有望成为治疗GIST的新疗法 [2][3] 公司介绍 - 霍思治疗公司是临床阶段生物制药公司，致力于开发创新疗法，提升患者生活质量，推动药物从实验室到临床前和临床试验 [9] 行业背景 - GIST是罕见但侵袭性癌症，常由KIT受体激活突变驱动，现有治疗方案如酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）会产生耐药性，导致疾病进展 [4] 研究成果 - HT - KIT能显著降低人源化小鼠模型肿瘤负担，破坏KIT信号通路，诱导肿瘤细胞死亡 [2] - HT - KIT可在治疗后24小时内有效降低KIT受体表达，效果持续72小时 [7] - HT - KIT治疗后24小时触发显著肿瘤细胞死亡，低剂量在72小时也能导致大量细胞死亡 [6][7] - HT - KIT治疗抑制GIST - T1细胞生长和增殖，细胞计数减少和增殖试验中荧光强度降低可证实 [6][7] - 在人源化异种移植模型中，HT - KIT治疗（12.5 mg/kg静脉注射，每三天一次）显著降低肿瘤生长，第8天差异有统计学意义且随时间增加 [6][7] - HT - KIT治疗小鼠切除的肿瘤比对照组更小更轻，证实肿瘤体积测量结果 [6][7] 公司计划 - 公司致力于推进HT - KIT进入临床评估，目前正在进行额外临床前研究以验证其疗效和安全性，计划启动首次人体试验的监管讨论 [5]