文章核心观点 - 强生公司宣布美国FDA授予研究性药物nipocalimab用于治疗中重度干燥综合征（SjD）成人患者的快速通道指定（FTD），此前该药物在去年年底已获得突破性疗法指定（BTD），目前尚无FDA批准的治疗该疾病的先进疗法 [1] 关于干燥综合征（SjD） - 是最常见的自身抗体驱动疾病之一，全球约有400万人受影响，女性患病率是男性的9倍 [5] - 特征为自身抗体产生、慢性炎症和外分泌腺淋巴细胞浸润，多数患者有黏膜干燥、关节疼痛和疲劳症状 [5] - 超50%患者为中重度，疾病负担与类风湿性关节炎或系统性红斑狼疮相当，通常会影响生活质量和功能能力 [5] - 无FDA批准的直接针对该复杂疾病潜在病因的疗法，相关健康后果严重，患B细胞淋巴瘤风险比普通人群高20倍 [4] 关于DAHLIAS研究 - 是一项2期多中心、随机、安慰剂对照双盲研究，评估nipocalimab对原发性干燥综合征患者的疗效 [6] - 是针对中度至重度活动性原发性SjD成人患者的2期剂量范围研究，163名18 - 75岁成人按1:1:1随机分组 [6] - 主要终点是第24周临床欧洲抗风湿病联盟干燥综合征疾病活动指数（ClinESSDAI）评分较基线的变化 [6] 关于nipocalimab - 是一种研究性单克隆抗体，旨在高亲和力结合以阻断FcRn并降低循环免疫球蛋白G（IgG）抗体水平，可能不影响其他免疫功能 [8] - 2期DAHLIAS研究中，15 mg/kg Q2W nipocalimab组达到主要终点，第24周全身疾病活动相对平均改善超70%，IgG降低超77% [4] - 获得美国FDA和欧洲药品管理局（EMA）多项关键指定，包括不同疾病的快速通道指定、孤儿药地位、突破性疗法指定和优先审评等 [12] 关于强生公司 - 认为健康就是一切，凭借医疗保健创新实力，致力于预防、治疗和治愈复杂疾病，提供更智能、侵入性更小的治疗方案和个性化解决方案 [9] - 通过创新药物和医疗技术专业知识，有能力在医疗保健解决方案全领域进行创新，为人类健康带来突破 [9]