
文章核心观点 公司公布2024年第四季度和全年财务业绩及运营亮点,有望提交首个生物制品许可申请(BLA)并向商业阶段公司转型,各产品管线取得进展,现金预计支持运营至2026年第一季度 [1][2][12] 运营亮点 INO - 3107 – 复发性呼吸道乳头状瘤病(RRP) - 解决CELLECTRA设备一次性阵列组件制造问题,完成所有非设备BLA模块起草,预计2025年年中开始滚动提交BLA并申请优先审评,年底前完成提交并获接受 [4][5][9] - 回顾性研究显示50%患者在第二年实现完全缓解,86%患者手术减少50%以上,数据将纳入BLA提交 [4] - 1/2期试验完整安全和疗效数据及新免疫学数据发表,显示INO - 3107可诱导抗原特异性T细胞反应 [5] - 欧洲药品管理局先进疗法委员会认证INO - 3107质量和非临床数据 [5] - 被英国创新许可和准入途径(ILAP)指定为创新药物 [9] 其他管线更新 - INO - 3112:推进与LOQTORZI联合的3期试验开发计划,与FDA就试验设计达成一致,与Coherus BioSciences达成临床合作和供应协议 [9] - DMAb技术:1期概念验证试验显示靶向COVID - 19的DNA编码单克隆抗体(DMAb)耐受性良好且体内抗体持久产生,无参与者产生抗药物抗体 [4][9] - INO - 4201:推进作为ERVEBO加强针的2期试验开发计划,预计2025年确定试验方案并寻求资金支持 [9] - INO - 5401:继续推进胶质母细胞瘤(GBM)下一阶段开发,计划2025年完成下一试验药物供应制造 [9] - INO - 3100:合作伙伴ApolloBio继续招募中国HPV 16/18阳性宫颈发育异常3期试验患者 [9] 下一步计划 - INO - 3107:2025年上半年完成FDA要求的设计验证测试,更新研究性新药申请(IND)并启动确证性试验,年中开始滚动提交BLA并申请优先审评,提交后向FDA提交长期研究方案,2025年在科学和医学会议上展示和发表临床、免疫学和耐久性数据 [9] - INO - 3112:与FDA协商确定3期试验方案,在北美和欧洲对局部晚期、高危、HPV16/18阳性口咽鳞状细胞癌(OPSCC)患者进行试验,完成试验药物供应制造 [9] 2024年财务结果 - 现金、现金等价物和短期投资:截至2024年12月31日为9410万美元,2023年同期为1.453亿美元 [15] - 收入:2024年第四季度和全年分别为11.7万美元和21.8万美元,2023年同期分别为10.3万美元和83.2万美元 [15] - 研发费用:2024年第四季度和全年分别为1290万美元和7560万美元,2023年同期分别为1730万美元和8670万美元 [15] - 一般及行政费用:2024年第四季度和全年分别为760万美元和3700万美元,2023年同期分别为1020万美元和4760万美元 [15] - 总运营费用:2024年第四季度和全年分别为2050万美元和1.126亿美元,2023年同期分别为2750万美元和1.448亿美元 [15] - 净亏损:2024年第四季度和全年分别为1940万美元(每股0.65美元)和1.073亿美元(每股3.95美元),2023年同期分别为2500万美元(每股1.10美元)和1.351亿美元(每股6.09美元) [15] - 流通股:截至2024年12月31日,普通股流通股为3610万股,完全稀释后为5000万股 [15] 现金指引 公司估计当前现金、现金等价物和短期投资余额可支持运营至2026年第一季度,2025年第一季度运营净现金消耗估计约2700万美元,该预测未包括公司可能进行的进一步融资活动 [12] 公司相关信息 - 公司是专注于开发和商业化DNA药物的生物技术公司,其DNA药物平台有精确设计的DNA质粒和专有CELLECTRA递送设备两个创新组件 [14][15][16] - 2024年7月任命Steven Egge为首席商务官,4月和12月通过股权证券发行筹集超7200万美元总收益 [15]