文章核心观点 - REGENXBIO公司公布RGX - 202在AFFINITY DUCHENNE试验I/II期两名患者的新积极中期数据，显示其在治疗杜氏肌营养不良症上有良好安全性、有效性和潜力，公司计划推进试验并提交生物制品许可申请 [1][2] 分组1：AFFINITY DUCHENNE试验I/II期中期数据更新 生物标志物数据 - 两名接受关键剂量RGX - 202患者的新生物标志物数据支持其微肌营养不良蛋白在各年龄段持续、强劲表达和转导 [3] - 一名3岁患者微肌营养不良蛋白表达量为对照组的122.3%，7岁患者为31.5% [4] - 所有患者中RGX - 202能适当定位于肌膜，8岁以上非卧床患者微肌营养不良蛋白表达水平为已获批或研究中基因疗法里最高 [5] - RGX - 202的载体基因组拷贝数（4.9 - 55.4）为已获批或研究中基因疗法里最高 [6] 安全性和耐受性数据 - 截至2025年2月21日，RGX - 202耐受性良好，无严重不良事件和特别关注不良事件，常见药物相关不良事件已解决 [7] - 积极的生物标志物数据表明RGX - 202在各治疗年龄段有一致、强劲的微肌营养不良蛋白和转导水平 [7] - 2024年11月报告显示AFFINITY DUCHENNE试验I/II期首批五名参与者功能改善超外部自然病史对照，公司计划2025年上半年分享更多中期功能数据 [8] 分组2：RGX - 202介绍 - RGX - 202是潜在的同类最佳研究性基因疗法，用于改善杜氏肌营养不良症功能和预后，是唯一有差异化微肌营养不良蛋白构建体的基因疗法 [9] - 额外设计特征可能改善基因表达、提高蛋白质翻译效率和降低免疫原性，通过NAV® AAV8载体和肌肉特异性启动子递送和靶向表达微肌营养不良蛋白 [10] 分组3：杜氏肌营养不良症介绍 - 杜氏肌营养不良症是严重、进行性、退行性肌肉疾病，全球每年每3500 - 5000名男婴中有1人患病，由杜氏基因突变导致 [11] 分组4：REGENXBIO公司介绍 - REGENXBIO是生物技术公司，自2009年成立以来在AAV基因疗法领域处于领先地位，推进针对罕见和视网膜疾病的后期治疗管线 [12]