文章核心观点 - 基因编辑公司Prime Medicine股价周四飙升 投资者因公司新的临床前项目及早期数据做出积极反应 但公司仍处于临床阶段 有开发风险 [1][3][4] 股价表现 - Prime Medicine股价周四上涨 截至美国东部时间下午2点涨幅达10.5% 盘中涨幅高达17% 同期标准普尔500指数和纳斯达克综合指数分别上涨0.4%和0.7% [1] 新基因编辑项目 - 公司宣布针对治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的新临床前项目 计划在2026年年中向FDA提交新药研究申请或临床试验申请 [2] - 公司将使用通用肝脏脂质纳米颗粒（LNP）技术编辑SERPINA1基因 该基因突变会导致AATD [3] 公司现状与投资建议 - 公司是临床阶段的生物技术公司 开发新疗法有诸多风险 即便按计划推进 商业化也需数年 且不能保证不被其他公司抢先 [4] - 公司有一系列处于研发后期的疗法和令人印象深刻的专有技术 高风险承受能力的投资者可考虑将其纳入投资组合 [5]