文章核心观点 Capricor Therapeutics公布2024年第四季度和全年财务业绩及公司进展 其主要产品deramiocel的生物制品许可申请获FDA优先审评 有望为杜氏肌营养不良症患者带来治疗方案 公司资金充足可支持运营至2027年 [1][2] 第四季度及近期进展 - 美国FDA接受deramiocel生物制品许可申请 用于治疗杜氏肌营养不良症心肌病 并获优先审评 目标行动日期为2025年8月31日 [4][5] - 2025年MDA会议公布HOPE - 2开放标签扩展试验积极数据 显示治疗3年可保存骨骼肌功能 使疾病进展减缓52% [4][6] - 从Nippon Shinyaku获得1000万美元里程碑付款 2024年底现金余额约1.52亿美元 预计支持当前计划运营至2027年 [4] - 2025年3月FDA接受deramiocel的BLA申请 该疗法由同种异体心球来源细胞组成 临床研究显示可保存心脏和骨骼肌功能 [5] - 2025年2月扩大deramiocel内部生产制造能力 租赁额外GMP空间 [5] - 欧洲药品管理局授予deramiocel孤儿药和先进治疗药物产品指定 有助于其在欧洲开发 [5] 2024年第四季度和全年财务结果 - 现金状况：截至2024年12月31日 现金、现金等价物和有价证券约1.515亿美元 2023年同期约3950万美元 2024年10月完成公开发行获净收益约8080万美元 2025年1月获Nippon Shinyaku 1000万美元里程碑付款 [7] - 收入：2024年第四季度收入约1110万美元 2023年同期约1210万美元 2024年全年收入约2230万美元 2023年约2520万美元 主要收入来自与Nippon Shinyaku协议的付款确认 [8] - 成本和费用：2024年第四季度总运营费用约1880万美元 2023年同期约1340万美元 2024年全年约6480万美元 2023年约4930万美元 [9] - 净亏损：2024年第四季度净亏损约710万美元 每股亏损0.16美元 2023年同期净亏损80万美元 每股亏损0.02美元 2024年全年净亏损约4050万美元 每股亏损1.15美元 2023年约2230万美元 每股亏损0.83美元 [10] - 财务展望：基于当前运营计划和财务资源 现有资金足以覆盖到2027年预期费用和资本需求 不包括潜在里程碑付款和战略资本使用 [11] 即将举行的活动 - 公司计划参加2025年4月1 - 2日Piper Sandler & Co. Cardio Day线上会议和4月8 - 9日JonesTrading技术与创新会议（拉斯维加斯） [15] - 公司今日（2025年3月19日）下午4:30举行电话会议和网络直播 [4] 杜氏肌营养不良症相关情况 - 杜氏肌营养不良症是一种毁灭性遗传疾病 特征为骨骼肌、心脏和呼吸肌进行性无力和慢性炎症 中位死亡年龄约30岁 美国患者约1.5 - 2万人 由功能性肌营养不良蛋白生成受损导致 治疗选择有限且无治愈方法 [16] 关于deramiocel - deramiocel由同种异体心球来源细胞组成 临床前和临床研究显示可保存心脏和骨骼肌功能 作用机制是分泌外泌体改变巨噬细胞表型 [5][17] - 该疗法已成为200多篇同行评审科学出版物的主题 并在多项临床试验中用于250多名人类受试者 [17] 关于Capricor Therapeutics - 公司是一家生物技术公司 致力于开发基于细胞和外泌体的疗法 主要产品deramiocel处于杜氏肌营养不良症后期开发阶段 [18] - 公司还利用其外泌体技术StealthX™平台进行临床前开发 涉及疫苗学、寡核苷酸靶向递送等领域 [18]