文章核心观点 Precigen公司公布2024年全年财务业绩和业务更新，PRGN - 2012疗法有望2025年获批上市，公司为此推进商业化和生产准备工作，同时介绍了其他在研项目进展及财务情况 [1][2] 关键项目亮点 PRGN - 2012 - 是用于治疗复发性呼吸道乳头状瘤病（RRP）的研究性现货型AdenoVerse基因疗法，获FDA突破性疗法认定、孤儿药认定和加速审批途径，以及欧盟委员会孤儿药认定 [3] - 2025年2月FDA接受其生物制品许可申请（BLA）并给予优先审评，PDUFA目标行动日期为2025年8月27日，且目前不计划召开咨询委员会会议讨论该BLA [4][5] - 关键临床研究结果发表在《柳叶刀·呼吸医学》杂志，成功达到主要安全和预设主要疗效终点，耐受性良好，51%（18/35）患者达到完全缓解，86%（30/35）患者治疗后手术干预减少，还诱导了HPV 6/11特异性T细胞反应，显著改善解剖Derkay评分和VHI - 10评分 [4][5] - 公司持续推进商业化和生产准备工作，预计2025年商业发布 [4] - 确认性临床试验患者招募按FDA指导继续推进 [5] PRGN - 2009 - 是用于激活免疫系统识别和靶向HPV相关癌症的研究性现货型AdenoVerse基因疗法 [6] - 与美国国家癌症研究所（NCI）合作开展的复发性/转移性宫颈癌和新诊断HPV相关口咽癌的2期临床试验正在进行中 [6] PRGN - 3006 - 是用于急性髓系白血病（AML）和骨髓增生异常综合征（MDS）的研究性多基因自体嵌合抗原受体T细胞（CAR - T）疗法，获FDA孤儿药认定和快速通道认定 [7] - 已完成AML的1b期试验患者招募，正准备与FDA进行1b期结束会议讨论下一步计划 [7] 财务亮点 2024年全年财务结果与上一年度比较 - 总收入减少230万美元（37%），产品和服务成本减少180万美元（30%），主要因Exemplar产品和服务量减少 [8] - 研发费用增加450万美元（9%），主要因PRGN - 2012确认性临床试验启动、潜在商业用途药物制造成本增加、BLA提交和商业化准备规划专业费用增加以及员工相关费用上升，部分被折旧和摊销费用减少及临床研究费用减少抵消 [9] - 销售、一般和行政费用（SG&A）增加90万美元（2%），因公司对PRGN - 2012关注度增加使商业化准备成本上升，以及2024年第二和第三季度遣散费增加，部分被股票补偿和保险费率降低抵消 [10] - 2024年第四季度对Exemplar子公司记录580万美元减值费用，第二季度因暂停ActoBio运营记录3450万美元商誉和其他非流动资产减值费用 [11] - 其他收入净额增加360万美元（106%），主要来自非核心资产知识产权和特许权使用费出售收益及利息费用减少，部分被累计汇兑损失重分类和利息收入减少抵消 [12] - 净亏损1.262亿美元（每股基本和摊薄亏损0.47美元），高于2023年的9590万美元（每股基本和摊薄亏损0.39美元） [15][22] 其他财务信息 - 基于内部分析，PRGN - 2012在美国RRP市场潜在患者约2.7万人，美国以外超12.5万人 [13] - 2024年12月公司筹集8750万美元，其中7900万美元来自可转换优先股私募发行，850万美元来自非核心资产知识产权和特许权使用费出售 [14] - 截至2024年底，现金、现金等价物和投资总计9790万美元，现金可维持到2026年 [4][14] 资产负债表信息（未经审计） 资产 - 2024年底总资产1.45266亿美元，低于2023年底的1.51043亿美元 [20][21] - 流动资产增加，主要因现金和现金等价物及短期投资增加 [20] - 非流动资产中，无形资产净值大幅减少，商誉减少 [20] 负债和权益 - 总负债增加，主要因认股权证负债增加 [21] - 夹层权益新增A系列优先股 [21] - 股东权益减少，主要因累计亏损增加 [21] 运营报表信息（未经审计） 收入 - 2024年总收入392.5万美元，低于2023年的622.5万美元 [22] 运营费用 - 2024年总运营费用1.38954亿美元，高于2023年的1.05983亿美元 [22] 运营亏损 - 2024年运营亏损1.35029亿美元，高于2023年的9975.8万美元 [22] 其他收入（费用）净额 - 2024年其他收入净额700.1万美元，高于2023年的339.6万美元 [22] 税前亏损和净亏损 - 2024年税前亏损1.28028亿美元，净亏损1.26235亿美元，均高于2023年 [22]