文章核心观点 - 朗格维隆公司与美国食品药品监督管理局（FDA）就laromestrocel（Lomecel - B）用于治疗阿尔茨海默病（AD）的开发路径达成一致，有望推进该疗法的临床试验及审批进程 [2][3] 公司进展 - 公司与FDA就拟议的单一、关键、无缝自适应2/3期临床试验的总体研究设计达成基础共识，包括AD患者群体、安慰剂对照、剂量选择和频率、试验持续时间和试验终点等 [3] - 若试验结果积极，FDA同意考虑基于该单一研究的积极中期试验结果提交生物制品许可申请（BLA） [3] - 公司此前已完成两项针对轻度AD患者的积极临床试验，2a期CLEAR - MIND研究结果显示laromestrocel（Lomecel - B）具有良好的安全性，无淀粉样蛋白相关影像学异常（ARIA），并在多个临床疗效领域表现出潜力 [4][5] - 公司预计在获得额外非稀释性资金和/或合作支持的前提下，于2026年下半年启动关键临床试验 [6] 产品信息 - laromestrocel（Lomecel - B）是一种从年轻健康成年供体骨髓中分离的间充质干细胞（MSC）制成的活细胞产品，具有多种潜在作用机制，可能产生抗炎、促血管再生反应，对一系列罕见和与衰老相关的疾病有广泛应用潜力 [8][10] - laromestrocel（Lomecel - B）已获得FDA的再生医学先进疗法（RMAT）指定和快速通道指定，用于治疗轻度阿尔茨海默病，是首个获得FDA RMAT指定用于阿尔茨海默病的细胞治疗候选药物 [7] 行业背景 - 阿尔茨海默病是一种导致进行性记忆力丧失和死亡的神经退行性疾病，是痴呆症的主要形式，影响数百万美国人，给家庭和社会带来巨大负担，美国每年在直接成本和生产力损失方面花费数千亿美元 [11] - 大脑中的炎症（神经炎症）是AD的关键特征，会导致大脑结构变化和痴呆 [12] 公司概况 - 朗格维隆是一家临床阶段的生物技术公司，致力于开发再生药物以满足未满足的医疗需求，目前正在推进三个管线适应症：左心发育不全综合征（HLHS）、阿尔茨海默病和与衰老相关的虚弱 [14] - laromestrocel（Lomecel - B）开发项目已获得五项不同且重要的FDA指定 [14]