文章核心观点 - 诺华公司（Novartis）在2至18岁以下脊髓性肌萎缩症（SMA）患者中进行的鞘内注射onasemnogene abeparvovec（OAV101 IT）的III期研究取得了有前景的安全性和有效性结果，公司计划于2025年上半年在多个地区提交OAV101 IT治疗SMA的上市申请 [1][9] 诺华公司OAV101 IT研究成果 - 在注册性III期STEER研究中，OAV101 IT治疗使患者在Hammersmith功能运动量表扩展版（HFMSE）上的得分较假手术对照组有2.39分的显著提高，而假手术对照组仅增加0.51分 [2] - 在IIIb期STRENGTH研究中，接受OAV101 IT治疗的患者在停止使用Spinraza（nusinersen）或罗氏（Roche）的Evrysdi（risdiplam）治疗后，运动功能在52周的随访中保持稳定 [3] - OAV101 IT是首个在SMA儿童和年轻人中显示出临床益处并保持良好安全性的研究性基因替代疗法，有望帮助患者避免重复治疗 [5] 诺华公司OAV101 IT研究详情 - STEER研究是一项III期假手术对照研究，评估单次鞘内注射OAV101 IT对2至18岁以下、能坐但从未独立行走的2型SMA初治患者的临床疗效、安全性和耐受性 [6] - 去年，诺华公司报告STEER研究达到主要终点，接受OAV101 IT治疗的患者HFMSE评分较基线有所改善，运动功能优于假手术对照组，且OAV101 IT安全性良好 [7] - OAV101 IT还在I/II期STRONG研究中进行了评估，该早期至中期剂量范围研究评估了该候选药物对6个月至60个月以下、携带三个SMN2拷贝的SMA患者的安全性和有效性 [8] 诺华公司股价表现 - 年初至今，诺华公司股价上涨14.6%，而行业涨幅为7.2% [4] 诺华公司后续计划 - 基于研究成功，诺华公司计划于2025年上半年在多个地区向监管机构提交OAV101 IT治疗SMA的上市申请 [9] 其他相关公司信息 - 罗氏的Evrysdi已获批用于治疗从出生开始的成人、儿童和婴儿SMA患者，该药由罗氏与PTC Therapeutics和SMA Foundation合作开发 [9] 其他推荐股票信息 - 吉利德科学（Gilead Sciences）和Dynavax Technologies Corporation目前Zacks排名均为2（买入），诺华公司目前Zacks排名为3（持有） [10] - 过去30天，吉利德科学2025年每股收益预期从7.80美元提高到7.87美元，2026年从8.12美元提高到8.27美元，年初至今股价上涨16.4%，过去四个季度盈利均超预期，平均惊喜率为19.47% [11] - 过去30天，Dynavax 2025年每股收益预期从32美分提高到33美分，2026年从49美分提高到57美分，年初至今股价上涨6.8%，过去四个季度中有三个季度盈利超预期，平均惊喜率为9.58% [12]