文章核心观点 SELLAS公司公布2024年全年财务结果和公司进展，其两款关键资产在临床开发中取得进展，有望为急性髓系白血病（AML）患者带来治疗希望，公司还获得多项监管认定，且通过注册直接发行筹集资金以增强财务状况 [1][2] 近期亮点 - 公布GPS治疗AML的3期REGAL试验中期分析积极结果，独立数据监测委员会（IDMC）支持按原方案继续研究，试验中患者中位生存期超13.5个月，高于传统疗法的6个月，预计2025年达到80个事件（死亡）时进行最终分析 [3] - SLS009与Zanubrutinib联合治疗复发/难治性弥漫大B细胞淋巴瘤（r/r DLBCL）的2a期试验显示，总体缓解率（ORR）达67%，超过Zanubrutinib单药预期缓解率两倍多，中位总生存期（OS）未达到，9名患者中有6名存活 [4] - 2025年1月28日，公司通过注册直接发行筹集2500万美元毛收入，所得款项用于营运资金和一般公司程序 [5][6] 2024年关键成就 监管方面 - GPS获FDA儿童罕见病认定（RPDD）用于儿童AML；SLS009获FDA儿童AML和儿童急性淋巴细胞白血病（ALL）的RPDD、AML的快速通道认定，以及EMA针对AML和外周T细胞淋巴瘤（PTCL）的孤儿药认定（ODD） [8] 财务结果 - 2024年研发费用为1910万美元，低于2023年的2400万美元，主要因临床试验费用、制造成本、临床药品供应采购以及临床和监管咨询成本减少，员工相关费用也因员工人数减少而降低 [9] - 2024年一般及行政费用为1240万美元，低于2023年的1390万美元，主要因员工相关费用、外部服务和上市公司成本以及保险费减少，部分被2024年一次性遣散费和法律费用增加所抵消 [10] - 2024年净亏损3090万美元，基本和摊薄后每股亏损0.50美元，相比2023年净亏损3730万美元，基本和摊薄后每股亏损1.34美元有所收窄 [11] 产品研发 - 世界卫生组织（WHO）批准“tambiciclib”作为SLS009的国际非专利名称（INN） [12] - 2024年第四季度，SLS009治疗r/r AML的2期试验报告积极数据，最新随访时中位总生存期（mOS）未达到但超过7.7个月，历史预期mOS约2.5个月；在AML - 骨髓增生异常相关改变（AML - MRC）患者扩展队列中，ORR为56%，超过预设目标缓解率33% [12] - 在2024年第66届美国血液学会（ASH）年会上展示SLS009治疗r/r AML的2a期试验数据 [12] - SLS009治疗r/r AML的2a期试验提前完成30名患者入组，这些患者对基于维奈托克的方案复发或难治 [12] - 开启SLS009与维奈托克联合治疗r/r AML的额外2期队列入组 [12] - 开启两个新队列——伴有ASXL1突变的AML - MRC和伴有除ASXL1突变外其他骨髓增生异常相关改变的AML，部分儿科患者也可入组 [12] - 公布积极临床前数据，表明ASXL1突变可作为实体癌对SLS009反应的预测因子 [12] - 在《Oncotarget》上发表文章，揭示SLS009在各种血液系统恶性肿瘤中抗增殖作用的潜在机制 [12] - 继续参与美国国家癌症研究所（NCI）儿科临床前体内测试（PIVOT）项目 [12] 现金状况 - 截至2024年12月31日，现金及现金等价物约为1390万美元；2025年1月28日，公司通过注册直接发行获得2500万美元毛收入 [13] 公司概况 SELLAS是一家后期临床生物制药公司，专注于开发多种癌症适应症的新型疗法；主要候选产品GPS授权自纪念斯隆凯特琳癌症中心，靶向WT1蛋白，有望单药或联合其他疗法治疗多种血液系统恶性肿瘤和实体瘤；公司还在开发SLS009（tambiciclib），可能是首个且同类最佳的差异化小分子CDK9抑制剂，在具有不利预后因素（包括ASXL1突变）的AML患者中显示出高缓解率 [14]