文章核心观点 - 2025年3月20日，Rhythm Pharmaceuticals宣布重新获得IMCIVREE（setmelanotide）在中国（包括中国大陆、香港和澳门）的权利，公司同意终止与RareStone Group Ltd. 2021年的许可协议 [1] 公司动态 - 公司全球试验setmelanotide治疗获得性下丘脑性肥胖患者的试验正在北美、欧洲和日本进行，预计2025年第二季度公布顶线数据 [2] - 公司重新获得setmelanotide在中国（包括中国大陆、香港和澳门）的权利，拥有了该药物的全球经营权 [2] - 根据协议，公司同意向RareStone支付630万美元现金，并归还根据原协议收购的RareStone所有股份，无需额外支付费用 [2] 公司介绍 - Rhythm是一家商业阶段的生物制药公司，致力于改变患有罕见神经内分泌疾病患者及其家人的生活 [3] - 公司的主要资产IMCIVREE（setmelanotide）是一种MC4R激动剂，用于治疗食欲过盛和严重肥胖，已获美国FDA、欧盟委员会和英国药品与保健品监管局批准 [3] - 公司正在推进setmelanotide在其他罕见疾病中的广泛临床开发计划，以及研究性MC4R激动剂LB54640和RM - 718，还有用于治疗先天性高胰岛素血症的临床前小分子套件 [3] 药物信息 适应症 - 在美国，setmelanotide用于减少2岁及以上患有巴德-毕德综合征（BBS）或前阿黑皮素原（POMC）、前蛋白转化酶枯草溶菌素/kexin 1型（PCSK1）或瘦素受体（LEPR）缺乏症的成人和儿科患者的多余体重，并长期维持体重减轻 [4] - 在欧盟和英国，setmelanotide用于治疗与基因确诊的BBS或功能丧失的双等位基因POMC（包括PCSK1）缺乏症或双等位基因LEPR缺乏症相关的肥胖症和控制饥饿感 [4] 限制使用情况 - setmelanotide不适用于对其或IMCIVREE中任何辅料有严重超敏反应的患者 [5] - 不适用于疑似POMC、PCSK1或LEPR缺乏且POMC、PCSK1或LEPR变异被分类为良性或可能良性的肥胖患者 [6] - 不适用于与BBS或POMC、PCSK1或LEPR缺乏无关的其他类型肥胖，包括与其他遗传综合征相关的肥胖和一般（多基因）肥胖 [6] 警告和注意事项 - 可能会出现性唤起障碍，男性会出现自发性阴茎勃起，女性会出现性不良反应 [7] - 可能会出现抑郁和自杀意念，需监测患者是否有新发作或恶化的抑郁或自杀想法或行为 [8] - 可能会出现超敏反应，如怀疑应立即就医并停用IMCIVREE [9] - 可能会出现皮肤色素沉着、原有痣变黑和新黑素细胞痣形成，治疗前和治疗期间需定期进行全身皮肤检查 [10] - 新生儿和低出生体重婴儿使用含苯甲醇防腐剂的IMCIVREE可能会有严重不良反应风险，该药物未获批准用于新生儿或婴儿 [11] 不良反应 - 最常见的不良反应（发生率≥20%）包括皮肤色素沉着、注射部位反应、恶心、头痛、腹泻、腹痛、呕吐、抑郁和自发性阴茎勃起 [12] 特殊人群使用 - 不建议在母乳喂养时使用IMCIVREE，确认怀孕后除非治疗益处大于对胎儿的潜在风险，否则应停用 [13]