文章核心观点 - 诺华口服药物Fabhalta获FDA批准用于治疗C3肾小球病（C3G）成人患者以减少蛋白尿，这是首个且唯一获批用于该病症的治疗方法，公司持续推进多种肾脏疾病治疗药物研发 [1][2] 药物获批情况 - 诺华宣布口服Fabhalta获FDA批准用于治疗C3G成人患者以减少蛋白尿，为该病症首个且唯一获批治疗方法 [1][2] - 这是Fabhalta第三个美国批准，也是自2024年8月以来在诺华肾脏疾病产品组合中的第二个批准，其曾于2023年12月获FDA批准用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿（PNH），2024年8月获加速批准用于有快速疾病进展风险的原发性免疫球蛋白A肾病（IgAN）成人患者减少蛋白尿 [11] - 上个月，Fabhalta获欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）关于C3G的积极意见，在中国和日本针对该适应症的监管审查正在进行中 [8] C3G疾病情况 - C3G是一种进行性超罕见肾脏疾病，全球每年每百万人中约有1 - 2人新诊断，平均诊断年龄约23岁，预后差，约一半患者在诊断后10年内进展为肾衰竭，需终身透析和/或肾移植，患者可能出现疲劳、行动不便及心理健康症状 [4][14] - C3G中，免疫系统替代补体途径过度激活导致C3蛋白在肾小球沉积，引发炎症和肾小球损伤，导致蛋白尿、血尿和肾功能下降 [15] 药物数据支持 - 关键III期APPEAR - C3G研究评估每日两次口服Fabhalta在C3G成人患者中的疗效和安全性，研究包括6个月随机双盲治疗期（Fabhalta与安慰剂对比并辅以支持治疗）和6个月开放标签治疗期（所有参与者接受Fabhalta） [5] - Fabhalta治疗导致临床意义上的蛋白尿减少，最早14天可见且持续至12个月，开放标签期换用Fabhalta的参与者也出现蛋白尿减少 [6] - Fabhalta显示出良好安全性，无新安全信号，C3G患者中最常见不良反应（≥10%）为鼻咽炎和病毒感染，可能导致包膜细菌引起的严重感染，仅通过风险评估和缓解策略（REMS）提供，需特定疫苗接种 [7] 公司其他进展 - 除Fabhalta外，诺华正在推进另外两种具有高度差异化作用机制的IgAN疗法后期开发，即阿曲生坦（一种研究性口服内皮素A受体拮抗剂，2024年第二季度获FDA申请受理，预计2025年上半年有决定）和齐加基巴特（一种研究性皮下注射抗APRIL单克隆抗体，目前处于III期开发） [12] 公司使命与目标 - 诺华基于始于移植领域的40年传统，致力于在肾脏健康领域实现突破和变革护理，其管线针对疾病根本原因，旨在保护肾脏健康、延迟或预防透析和/或移植，目标是帮助患者按自己意愿生活，并通过与多方合作提高认识、加速诊断和让患者更快获得正确治疗 [16]