文章核心观点 - 诺华公司的口服药物Fabhalta获FDA批准用于治疗成人C3肾小球病（C3G）以减少蛋白尿，这是首个获批用于该疾病的治疗方法，为C3G患者带来新希望，公司还在推进多种肾脏疾病治疗药物的研发 [1][2][3] 分组1：C3G疾病介绍 - C3G是一种进行性超罕见肾脏疾病，全球每年每百万人中约有1 - 2人新确诊，平均诊断年龄约23岁，约半数患者在确诊10年内进展为肾衰竭，患者会出现疲劳、行动不便及心理健康问题 [3][12] - C3G中补体替代途径过度激活，导致C3蛋白在肾小球沉积，引发炎症和损伤，造成蛋白尿、血尿和肾功能下降 [13] 分组2：Fabhalta药物获批情况 - 2025年3月20日，Fabhalta获FDA批准用于治疗成人C3G以减少蛋白尿，是首个且唯一获批用于该疾病的治疗方法 [1] - 2024年8月，Fabhalta获FDA加速批准用于降低有快速疾病进展风险的成人原发性免疫球蛋白A肾病（IgAN）患者的蛋白尿；2023年12月，获FDA首次批准用于治疗成人阵发性夜间血红蛋白尿（PNH） [9] - 上月，Fabhalta获欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）关于C3G的积极意见，在中国和日本的该适应症监管审查正在进行中 [7] 分组3：Fabhalta药物疗效和安全性 - 关键III期APPEAR - C3G研究显示，每日两次口服Fabhalta治疗C3G成人患者，最早14天可见蛋白尿有临床意义的减少，并持续至12个月，开放标签期换用Fabhalta的参与者也有蛋白尿减少 [4][5] - Fabhalta安全性良好，无新的安全信号，C3G患者中最常见的不良反应（≥10%）是鼻咽炎和病毒感染 [6] 分组4：诺华公司肾脏疾病治疗布局 - 除Fabhalta外，诺华正在推进另外两种具有高度差异化作用机制的IgAN疗法的后期开发，即阿曲生坦和齐加基巴特 [10] - 诺华致力于在肾脏健康领域实现突破和变革护理，其管线针对疾病的根本原因，旨在保护肾脏健康，延迟或预防透析和/或移植 [23] 分组5：APPEAR - C3G研究介绍 - APPEAR - C3G（NCT04817618）是一项III期多中心、随机、双盲、平行组、安慰剂对照研究，评估每日两次口服Fabhalta（200 mg）治疗原发性肾脏C3G患者的疗效和安全性 [11] - 研究包括6个月双盲期（患者随机1:1接受Fabhalta或安慰剂加支持治疗）和6个月开放标签期（所有患者接受Fabhalta），双盲期主要终点是6个月时Fabhalta与安慰剂相比，通过24小时尿蛋白肌酐比（UPCR）测量的蛋白尿从基线的减少 [11] - 除成人C3G患者结果外，青少年C3G患者单独队列的入组正在进行中 [11]