文章核心观点 美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Alnylam公司Amvuttra用于特定病症的补充申请 ，该批准基于临床试验结果且产品有望获广泛保险覆盖 ，公司还将推进全球监管提交 [1][2][3] 产品批准情况 - FDA批准Alnylam公司Amvuttra用于成人野生型或遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性心肌病（ATTR - CM） ，以降低心血管死亡率、心血管住院率和紧急心力衰竭就诊率 [1] - 此次批准扩大了Amvuttra的适应症 ，使其成为FDA批准的首个也是唯一用于成人ATTR - CM和遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性多发性神经病（hATTR - PN）的疗法 [2] 疾病影响范围 - ATTR - CM在美国影响约15万人 ，在全球影响超30万人 [2] 临床试验结果 - 批准基于HELIOS - B 3期临床试验 ，该试验在所有10个预先指定的主要和次要终点上与安慰剂相比达到统计学显著性 [3] - 在总体人群中 ，在长达36个月的双盲治疗期内 ，Amvuttra使全因死亡率和复发性心血管事件风险降低28% [3] - 在预先指定的次要终点分析中 ，通过42个月 ，该人群死亡率显著降低36% [4] - 在单药治疗人群中 ，通过42个月 ，Amvuttra使全因死亡率和复发性心血管事件风险降低33% ，死亡率风险降低35% [4] 保险覆盖情况 - Amvuttra在hATTR - PN方面约99%的患者由保险公司承保 ，大多数患者无需自付费用 ，鉴于类似的支付方动态和HELIOS - B临床试验显示的临床价值 ，预计在ATTR - CM方面也会有类似的广泛覆盖和自付费用情况 [5] 全球监管进展 - 基于HELIOS - B数据的上市授权申请目前正由多个全球卫生机构审查 ，包括欧洲药品管理局、巴西卫生监管局和日本药品和医疗器械管理局 [6] - Alnylam计划在2025年继续推进vutrisiran的其他全球监管提交 [6] 销售情况 - 2024年Amvuttra销售额达到9.7045亿美元 ，高于一年前的5.5784亿美元 [6] 股价表现 - 周五最后一次检查时 ，ALNY股票上涨8.46% ，至每股274.98美元 [7]