文章核心观点 - 美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Alnylam Pharmaceuticals公司的Amvuttra扩大适应症用于治疗成人ATTR - CM，这是美国首个且唯一获批用于治疗成人ATTR - CM和hATTR - PN的疗法，有望成为ATTR - CM治疗新标准，推动公司未来增长 [1][3] 药物获批情况 - FDA批准Amvuttra扩大标签用于治疗成人ATTR - CM，以降低心血管死亡率、心血管住院率和紧急心力衰竭就诊率 [1] - Amvuttra此前已在美国获批用于治疗成人hATTR - PN，在欧盟获批用于治疗1或2期多神经病变的成人hATTR - PN患者 [2] - 欧盟、巴西和日本的监管机构正在审查Amvuttra用于ATTR - CM适应症的监管申请，公司计划2025年提交更多地区的监管申请 [9] 疾病情况 - ATTR - CM是一种严重、进展迅速且危及生命的疾病，美国约有15万人、全球超30万人受影响，多数病例未被诊断和治疗，许多接受标准治疗的患者病情仍在进展 [3] 研究结果 - Amvuttra补充新药申请（sNDA）获批基于关键III期HELIOS - B研究的积极结果，该研究在总体和单药治疗人群中均达到所有主要和次要终点，具有统计学意义 [4] - Amvuttra降低了ATTR - CM患者的死亡率和心血管事件，同时改善了功能能力、生活质量以及心力衰竭症状和严重程度 [6] - HELIOS - B研究中Amvuttra的安全性与已知治疗成人hATTR淀粉样变性伴多神经病变的情况一致，不良事件发生率与安慰剂组相似 [7] 保险覆盖 - Amvuttra在hATTR - PN治疗中几乎获得普遍保险覆盖，多数患者无需自付费用，预计ATTR - CM治疗也将有类似覆盖 [8] 公司销售情况 - Amvuttra是公司关键增长驱动力，2024年销售额达9.705亿美元，同比增长74%，新患者治疗和患者从Onpattro转换推动了药物的良好使用 [11] 公司其他产品 - 公司其他上市产品包括治疗急性肝卟啉症的Givlaari、治疗原发性高草酸尿症1型的Oxlumo注射剂 [12] - 公司与诺华合作销售治疗高胆固醇血症的Leqvio，FDA已批准其用于高危患者与饮食和他汀类药物联合早期使用 [13] 公司股票情况 - Alnylam目前Zacks排名为3（持有） [14] 行业相关股票 - 行业中排名较好的股票有吉利德科学（Gilead Sciences）和Dynavax Technologies Corporation，目前Zacks排名均为2（买入） [14] - 过去30天，吉利德科学2025年和2026年每股收益预期均有提高，年初至今股价上涨14.6%，过去四个季度盈利均超预期，平均惊喜率为19.47% [15] - 过去30天，Dynavax 2025年和2026年每股收益预期均有提高，年初至今股价上涨6.7%，过去四个季度中三个季度盈利超预期，平均惊喜率为9.58% [16]