文章核心观点 临床阶段制药公司Centessa Pharmaceuticals公布2024年第四季度和全年业务亮点与财务业绩，其OX2R激动剂管线进展良好，2025年有望迎来丰富数据，公司对未来发展充满信心 [1][2] 分组总结 公司业务亮点 - 推进广泛且具潜力的OX2R激动剂系列产品，2025年有望获得关键数据，ORX750的2a期CRYSTAL - 1研究进展顺利，预计今年获得三种适应症数据，在NT2和IH方面有同类首创潜力；ORX142和ORX489处于IND启用研究阶段 [4] - 2025年1月公布ORX750在健康志愿者中的1期临床研究积极数据，显示其显著增加急性睡眠剥夺健康志愿者的清醒度，有良好安全性和耐受性，支持其作为潜在同类最佳药物，相关数据将于4月5日在AAN年会上展示 [5] - 2024年11月宣布启动ORX750针对NT1、NT2和IH患者的2a期CRYSTAL - 1研究 [5] 管线及预期里程碑 - ORX750：2a期CRYSTAL - 1研究正在进行，预计2025年分享三种适应症的2a期数据，1期研究数据将于4月5日在AAN年会上展示 [11] - ORX142：推进IND启用研究，目标是获得IND批准并启动临床开发，2025年分享急性睡眠剥夺健康志愿者的临床数据 [11] - ORX489：推进IND启用研究 [11] 财务结果 - 截至2024年12月31日，现金、现金等价物和短期投资总计4.822亿美元，预计可支持运营至2027年年中 [11] - 2024年第四季度研发费用为6090万美元，2023年同期为2970万美元；2024年全年研发费用为1.502亿美元，2023年为1.244亿美元，2024年费用包含与终止SerpinPC全球临床开发计划相关的一次性费用3150万美元 [11] - 2024年第四季度一般及行政费用为1370万美元，2023年同期为1230万美元；2024年全年为5080万美元，2023年为5370万美元 [11] - 2024年第四季度归属于普通股股东的净亏损为1.113亿美元，2023年同期为3680万美元；2024年全年为2.358亿美元，2023年为1.511亿美元，2024年净亏损反映了非经常性项目 [11] 2a期CRYSTAL - 1临床研究介绍 - 该研究是一项随机、双盲、安慰剂对照、交叉篮子研究，评估ORX750在NT1、NT2和IH患者中的安全性、耐受性和药代动力学，各适应症有单独队列，初始剂量不同，采用顺序剂量递增/递减，每个给药队列治疗6周，采用交叉研究设计，期间患者随机接受4周ORX750治疗和2周安慰剂治疗，进行多项疗效评估和探索性评估 [8] 公司简介 - Centessa Pharmaceuticals是一家临床阶段制药公司，致力于发现、开发和交付变革性药物，在OX2R激动剂项目上处于领先地位，用于治疗多种疾病的白天过度嗜睡等症状，还有早期免疫肿瘤学项目 [9]