文章核心观点 - 临床阶段公司Verve Therapeutics开发的心血管疾病基因药物VERVE - 102的研究性新药申请获美国FDA批准，公司将推进其临床试验并按计划公布相关数据 [1][2] 公司进展 - 公司宣布VERVE - 102治疗杂合子家族性高胆固醇血症和/或早发性冠状动脉疾病的研究性新药申请获美国FDA批准 [1] - 公司在IND申请中向FDA提供了VERVE - 102正在进行的Heart - 2 1b期临床试验剂量递增部分的中期临床数据，截至2025年1月10日数据截止日期，VERVE - 102耐受性良好，未观察到治疗相关严重不良事件和临床显著实验室异常 [2] 未来计划 - 2025年第二季度公司预计公布Heart - 2临床试验的人口统计学、初始安全性和有效性数据，初始数据集预计包括前三个剂量组参与者且每人至少有28天随访数据 [3] - 2025年下半年公司将按计划报告Heart - 2临床试验剂量递增部分的最终数据，向礼来公司交付PCSK9项目选择加入数据包，并启动PCSK9项目2期临床试验 [4] 公司介绍 - Verve Therapeutics是临床阶段公司，开发用于心血管疾病的新型基因药物，有望将治疗从慢性疗法转变为单疗程基因编辑药物 [5] - 公司主要项目VERVE - 102、VERVE - 201和VERVE - 301分别针对动脉粥样硬化的三种胆固醇驱动因素：低密度脂蛋白胆固醇、残余胆固醇和脂蛋白(a) [5]