文章核心观点 公司是晚期制药公司，公布2024财年财务结果，MIRACLE试验持续推进，有望在2025年一季度治疗首例受试者，2025年下半年公布初步数据，未来有多个潜在价值驱动里程碑 [1][2] 临床开发进展 复发或难治性急性髓系白血病（R/R AML） - 公司在3期关键试验中评估Annamycin与阿糖胞苷联用治疗R/R AML，MIRACLE试验将在全球开展 [4] - MIRACLE是2B/3期临床试验，采用适应性设计，前75 - 90名受试者在A部分随机分组，公司预计2025年下半年首次揭盲45名受试者数据，2026年上半年第二次揭盲 [5] - 公司获得多项进展，包括欧洲专利申请排他权、FDA积极指导、欧洲首个国家监管批准、美国机构审查委员会批准等 [6] - 早期活动包括乌克兰多名首例受试者正在筛选，预计3月底开始治疗，格鲁吉亚和埃及近期获得伦理委员会批准，多个站点评估和启动访问正在进行或安排中 [7] - 试验B部分约220名额外受试者将随机接受高剂量阿糖胞苷加安慰剂或最佳剂量Annamycin [8] 软组织肉瘤（STS）肺转移 - 公司完成美国1B/2期临床试验2期部分的受试者招募，评估Annamycin单药治疗STS肺转移，临床研究报告已完成但未提交，预计2025年4月底发布 [10] 预期里程碑 Annamycin AML开发计划 - 2025年1 - 3季度更新MIRACLE试验站点选择/各国批准情况，1季度首例受试者入组并治疗，2025年更新招募情况 [14] - 2025年下半年公布45名受试者数据，2025 - 2026年评估数据对监管途径的影响并更新招募情况 [14] - 2026年上半年公布约75 - 90名受试者中期疗效和安全性数据并确定最佳剂量 [14] - 2027年开始MIRACLE2三线受试者入组，二线受试者招募结束 [14] - 2028年公布二线受试者主要疗效数据，开始滚动提交新药申请以加速批准 [14] Annamycin STS肺转移开发计划 - 2025年上半年完成MB - 107最终数据读取，2025年确定下一阶段开发/关键研究者发起试验计划 [15] 财务结果总结 - 2024年和2023年研发费用分别为1770万美元和1950万美元，减少180万美元主要与2023年WPD sublicense终止有关 [12] - 2024年和2023年一般及行政费用分别为880万美元和1000万美元，减少120万美元主要归因于监管和法律服务、咨询及顾问费用减少 [13] - 截至2024年12月31日，公司现金及现金等价物为430万美元，公司认为现有资金加上2025年2月融资所得930万美元足以支持运营至2025年第三季度 [16] 会议与网络直播 - 公司管理层将于2025年3月24日上午8:30举办季度电话会议和网络直播，参与者可通过拨打指定号码或在公司网站观看，直播将存档90天 [17][18] 公司介绍 - 公司是3期临床阶段制药公司，推进针对难治性肿瘤和病毒的候选药物管线，主要项目Annamycin用于治疗R/R AML和STS肺转移 [19] - 公司还在开发WP1066治疗脑肿瘤、胰腺癌等癌症，以及包括WP1122在内的抗代谢物组合用于治疗病毒和癌症 [21]