文章核心观点 公司公布2024年全年财务结果及ALS和MS临床项目运营亮点，计划2025年下半年提交CNM - Au8治疗ALS的新药申请，有望加速获批，还将开展RESTORE - ALS试验 [1][2][4] 第四季度及近期运营亮点 - 12月公司获FDA神经科1司关于CNM - Au8治疗ALS潜在加速批准途径的书面指导 [3] - 计划2025年下半年提交CNM - Au8治疗ALS的新药申请以获加速批准 [4] - 计划2025年年中启动针对ALS患者的3期RESTORE - ALS确证性试验 [4] - 以较低利率获得1000万美元新债务融资，替换与Avenue Capital剩余的785万美元未偿债务余额 [4] - 截至2024年12月31日，公司现金、现金等价物和有价证券为1220万美元，其中包括2024年10月1日筹集的730万美元毛收入 [4] - 公司正从大型NIH赞助的早期访问协议中收集和分析生物标志物NfL数据，将于第三季度评估以满足FDA对额外神经丝轻链数据的要求 [4] 公司进展 - 2024年11月1日与FDA神经科1司会面并展示额外数据和分析后，FDA就满足加速批准有效性实质证据监管标准的潜在途径提供指导，建议公司研究正在进行的早期访问协议中的额外数据能否证实CNM - Au8对NfL下降的影响 [5] - 公司将在2025年第二季度与FDA会面，审查并确定早期访问协议NfL生物标志物分析的统计分析计划，随后在第三季度进行实际的NfL生物标志物收集和分析，以支持新药申请提交，预计新药申请将于2025年下半年提交 [5] - 公司完成新分析，比较HEALEY ALS平台试验中接受CNM - Au8 30 mg（方案C）与方案A参与者的生存率，观察到总体生存改善，协变量调整后的受限平均生存时间提高4.1个月；在更严重的ALS患者中，中位生存期提高11.9个月，该亚组死亡率风险降低44% [5][6] - 公司计划在2025年年中开始招募参与者，开展3期RESTORE - ALS试验，该试验旨在研究CNM - Au8对提高生存率和延缓ALS临床恶化事件时间的影响 [6] - 在超过800患者年的CNM - Au8使用中，未发现重大安全问题或安全趋势，至今没有研究人员确定严重不良事件与CNM - Au8治疗有关 [6] 公司更新 - 12月公司获得1000万美元新债务融资，替换与Avenue Capital的785万美元未偿债务余额，该有担保、部分可转换票据期限为18个月，固定利率12%，前12个月只付利息，65%可按5.67美元的固定转换价格转换为公司普通股 [7] 2024年全年财务结果 - 截至2024年12月31日，公司现金、现金等价物和有价证券总计1220万美元，而2023年12月31日为3500万美元，预计2024年12月31日的资源足以支持公司运营至2025年第二季度 [8] - 2024年研发费用为2010万美元，2023年同期为2670万美元，同比下降主要因HEALEY ALS平台试验、RESCUE - ALS和VISIONARY - MS临床试验相关费用降低以及相应制造成本减少，部分被REPAIR - MS临床试验费用增加、两项正在进行的ALS早期访问协议和一项正在进行的MS早期访问协议费用增加以及人员费用增加所抵消，此外，2024年赠款收入显著增加 [9] - 2024年一般及行政费用为1330万美元，2023年同期为1440万美元，同比下降主要归因于保险费、融资和会计费以及基于股票的薪酬降低，部分被监管活动和知识产权相关法律费用增加以及其他费用增加所抵消 [10] - 2024年总其他费用为630万美元，2023年同期为900万美元，同比下降主要归因于利息费用降低和2024年公开发行股票初始发行股权损失较小，部分被或有收益负债公允价值变动收益较小、普通股认股权证负债公允价值变动损失以及2024年利息收入减少、研发税收抵免和无限制赠款收入减少所抵消 [11] - 2024年公司净亏损3940万美元，即每股亏损5.67美元，2023年同期净亏损4950万美元，即每股亏损9.43美元 [12] 公司介绍 - 公司是一家临床后期生物制药公司，专注于改善线粒体健康和保护神经元功能，以治疗神经退行性疾病，包括肌萎缩侧索硬化症、帕金森病和多发性硬化症 [13] - CNM - Au8是一种研究性一流疗法，通过靶向线粒体功能和NAD途径同时减少氧化应激，改善中枢神经系统细胞的生存和功能，是公司子公司的联邦注册商标 [13][15] RESTORE - ALS试验介绍 - RESTORE - ALS是一项3期确证性全球多中心、随机、双盲、平行组、安慰剂对照研究，旨在评估CNM - Au8对稳定背景治疗的ALS参与者的疗效、安全性、药效学和药代动力学，主要终点为提高生存率，次要疗效终点为延缓ALS临床恶化事件时间，参与者将按2:1比例随机分配，在108周双盲治疗期间每天接受30 mg CNM - Au8活性治疗或匹配安慰剂 [16] - 计划于2025年年中启动的3期RESTORE - ALS临床试验，将作为提交加速批准新药申请时满足FDA“正在进行”临床试验指导要求的确证性临床试验 [17]