文章核心观点 NeuroNOS作为一家专注于开发自闭症谱系障碍及其他复杂神经疾病治疗方法的生物制药公司，获得200万美元股权融资，加速小分子药物临床前开发，该药物有望调节大脑一氧化氮水平改善自闭症患儿症状，公司计划2026年开展一期人体临床试验 [2][9] 公司融资情况 - 公司获私人投资者200万美元股权融资，作为更大规模融资一部分，将加速小分子药物临床前开发 [2] 公司药物研发 - 药物基于开创性研究，通过调节大脑一氧化氮水平影响神经功能，有望解决自闭症潜在生物学机制 [2][3] - 研究显示自闭症患儿一氧化氮水平升高，抑制神经元中一氧化氮产生可逆转自闭症样表型，相关研究成果发表于《Advanced Science》 [3] - 研究成果在三种小鼠模型超700只动物、人类干细胞衍生神经元及自闭症患儿血样中得到验证，为一氧化氮失调导致自闭症提供生物学证据 [4] - 药物旨在调节一氧化氮水平，恢复大脑正常信号传导，防止突触功能障碍，改善自闭症患儿行为和认知功能 [5] - 公司与美国合同制造商合作，确保药物高效生产和高质量标准 [2][5] - 公司处于配方开发高级阶段，首阶段聚焦皮下注射，以确保最佳生物利用度和患者依从性，未来还将探索口服配方 [2][6] - 公司计划2026年开展一期人体临床试验 [1][9] 行业现状 - 自闭症是复杂神经发育疾病，影响全球数百万儿童，过去20年美国自闭症发病率急剧上升，但目前尚无FDA批准直接针对其潜在生物学机制的药物 [7][8] 相关方介绍 - NeuroNOS是开发自闭症及其他神经疾病新药的生物制药公司，小分子疗法基于希伯来大学技术，旨在调节大脑一氧化氮水平，已在动物模型中显示出改善效果 [9] - Beyond Air是商业阶段医疗设备和生物制药公司，利用一氧化氮改善患者生活，已获FDA批准和CE Mark，还与希伯来大学合作推进自闭症等神经疾病临床前研究 [11] - 希伯来大学是以色列领先学术研究机构，培养来自80个国家24000名学生，生物技术专利申请和商业开发全球排名第12，其教职员工和校友获8个诺贝尔奖和1个菲尔兹奖 [12] - Yissum是希伯来大学技术转移公司，使命是将创新技术转化为商业解决方案，已在全球注册超11500项专利，授权超1140项技术，分拆超245家公司 [13]