文章核心观点 X4 制药公司公布 2024 年第四季度和全年财务结果，强调 2024 年是变革之年且势头延续至 2025 年，公司首个产品 XOLREMDI 获批上市，在 WHIM 综合征治疗上拓展全球市场，同时推进 mavorixafor 在慢性中性粒细胞减少症的研发，还进行了战略重组以聚焦业务[1][2]。 各部分总结 产品商业化进展 - XOLREMDI 于 2024 年 5 月获 FDA 批准用于 12 岁及以上 WHIM 综合征患者，上市后至 12 月销售额达 260 万美元，公司通过多种活动提升疾病认知并提供患者服务[3] - 2025 年 1 月，mavorixafor 治疗 WHIM 综合征的 MAA 获 EMA 受理，预计 2026 年上半年获批；同月与 Norgine 达成协议，获 2850 万欧元预付款及最高 2.26 亿欧元潜在里程碑付款和分层两位数特许权使用费[3][4] - 2025 年 2 月，与 taiba rare 达成协议，在沙特等国分销和商业化 XOLREMDI，获批后可通过指定患者计划提供药物[5] 慢性中性粒细胞减少症研发进展 - 基于 FDA 和 EMA 指导，4WARD 试验方案修订，聚焦未满足需求高的患者，仅招募中重度中性粒细胞减少症患者，主要终点 ANC 组件统一[7] - 目前试验在全球约 90%目标站点启动，预计 2025 年第三或四季度完成全部招募，2026 年下半年公布顶线数据[1][8][11] 战略重组 - 2025 年 2 月公司宣布战略重组，包括裁员、停止研究、暂停临床前候选药物项目、关闭奥地利维也纳设施、调整美国商业现场团队和精简其他支出，预计每年减少 3000 - 3500 万美元支出[9] 财务结果 - 截至 2024 年 12 月 31 日，公司现金、现金等价物、受限现金和有价证券共 1.028 亿美元；考虑 1 月 Norgine 付款和战略重组影响，公司认为资金足以支持运营至 2026 年上半年[10][12] - 2024 年第四季度和全年净产品收入分别为 140 万美元和 260 万美元，收入成本分别为 30 万美元和 80 万美元；研发费用分别为 2170 万美元和 8160 万美元，销售、一般和行政费用分别为 1510 万美元和 6150 万美元；2024 年出售优先审评券获 1.05 亿美元收益；净亏损分别为 3980 万美元和 3750 万美元[17] 会议信息 - 公司于美国东部时间 2025 年 3 月 25 日上午 8:30 举行电话会议和网络直播，讨论财务结果和业务亮点，可通过指定号码和 ID 接入电话会议，也可在公司网站观看直播和回放[13]