文章核心观点 - Axsome Therapeutics公司宣布solriamfetol治疗成人多动症的FOCUS 3期试验达到主要和关键次要终点，与安慰剂相比，solriamfetol在改善多动症症状和疾病严重程度上有显著统计学意义，且安全性良好，公司计划今年启动针对儿科患者的试验 [1][4] 分组1：FOCUS试验结果 - solriamfetol 150mg组在第6周成人多动症调查员症状评定量表（AISRS）总分较安慰剂有显著统计学意义的降低，较基线平均降低17.7分，安慰剂组为14.3分（p = 0.039），第6周solriamfetol改善代表多动症症状较基线平均降低45% [2] - solriamfetol 150mg组在AISRS上的临床反应率较安慰剂有显著统计学意义（p = 0.024），第6周该组有53.5%的患者达到临床反应标准（AISRS总分较基线改善≥30%），安慰剂组为41.3% [2] - solriamfetol 150mg组起效早，第1周AISRS改善就优于安慰剂（p = 0.036） [1] - 第6周，通过临床总体印象严重程度量表（CGI - S）评估，solriamfetol较安慰剂显著降低了多动症总体疾病严重程度（p = 0.017），探索性300mg剂量在主要和关键次要终点结果数值上优于安慰剂，但无显著统计学意义 [1][3] 分组2：FOCUS试验介绍 - FOCUS试验是一项3期、随机、双盲、安慰剂对照、多中心、为期6周的平行组试验，在美国评估solriamfetol治疗成人多动症的疗效和安全性 [6] - 516名成人多动症患者按1:1:1随机分配接受solriamfetol 150mg、solriamfetol 300mg或安慰剂治疗，每日一次，为期6周 [6] - 主要终点是第6周AISRS总分较基线的变化，AISRS总分范围为0 - 54分，分数越高症状越严重，solriamfetol 150mg、solriamfetol 300mg和安慰剂组的基线AISRS总分均值分别为39.1、38.3和37.9 [6] - 关键次要终点是第6周多动症临床总体印象严重程度量表（CGI - S）较基线的变化 [6] 分组3：多动症疾病介绍 - 多动症是一种慢性神经生物学和发育障碍，以持续的注意力不集中、多动或冲动为特征，影响功能或发育，认知障碍表现在注意力、规划和解决问题、工作记忆和行为抑制方面 [7] - 美国估计有1550万成年人和700万儿童受多动症影响，约三分之二或更多患多动症的儿童成年后仍有症状，美国成人多动症每年的社会额外总成本估计超过1200亿美元 [7] 分组4：solriamfetol介绍 - solriamfetol是一种多巴胺和去甲肾上腺素再摄取抑制剂（DNRI）、TAAR1激动剂和5 - HT1A激动剂，正在开发用于治疗多动症、重度抑郁症、 binge eating disorder（BED）和与轮班工作障碍相关的过度嗜睡 [8] 分组5：Axsome Therapeutics公司介绍 - Axsome Therapeutics是一家生物制药公司，引领中枢神经系统（CNS）疾病治疗的新时代，专注于识别治疗差距，开发具有新作用机制的差异化产品，以改善患者预后 [9] - 公司的神经科学产品组合包括FDA批准的用于治疗重度抑郁症、发作性睡病和阻塞性睡眠呼吸暂停相关的白天过度嗜睡以及偏头痛的药物，还有多个后期开发项目，针对影响美国超1.5亿人的广泛严重神经和精神疾病 [9]