文章核心观点 - 公司公布simufilam治疗轻中度阿尔茨海默病的3期REFOCUS - ALZ研究顶线结果未达预设终点 将在2025年Q2末终止该药物阿尔茨海默病开发项目 但simufilam安全性良好 公司将继续开发中枢神经系统疾病新药并评估其治疗结节性硬化症相关癫痫潜力 [1][2][4] 分组1：公司及药物概况 - 公司是临床阶段生物技术公司 专注开发中枢神经系统疾病新药 包括阿尔茨海默病和结节性硬化症相关癫痫 [1][12] - simufilam是口服小分子药物 靶向丝状蛋白A [11][12] 分组2：REFOCUS - ALZ研究概况 - 研究为多中心、双盲、安慰剂对照、随机平行组试验 在美国、加拿大、波多黎各和韩国超75个临床试验点开展 随机约1125人 按1:1:1比例接受50mg或100mg simufilam或安慰剂 每日口服两次 共76周 [9] - 预设共同主要终点为第76周双盲治疗期末认知和功能相对于基线的变化 用ADAS - COG12和ADCS - ADL量表评估 次要终点包括神经精神症状和护理负担的测量 还评估生物标志物、脑容量、淀粉样蛋白和tau蛋白沉积等 [10] 分组3：研究结果 - 顶线数据显示REFOCUS - ALZ未达预设共同主要、次要和探索性生物标志物终点 [2] - 共同主要终点数据显示simufilam在轻中度阿尔茨海默病患者认知或功能衰退共同主要终点上与安慰剂相比无显著降低 [5][6] - simufilam总体安全性良好 [2][6][7] 分组4：公司决策 - 公司将终止simufilam治疗阿尔茨海默病的所有开发工作 预计2025年Q2末逐步结束该项目 [4] - 公司将继续开发中枢神经系统疾病新药 已启动临床前研究评估simufilam治疗结节性硬化症相关癫痫的潜力 并持续进行战略费用管理 [4] 分组5：财务状况 - 截至2024年12月31日 公司现金及现金等价物约1.286亿美元 资金充足 [4]