文章核心观点 - 美国食品药品监督管理局（FDA）授予Intellia Therapeutics公司的nexiguran ziclumeran（nex - z，又名NTLA - 2001）再生医学先进疗法（RMAT）指定，用于治疗伴有心肌病的转甲状腺素蛋白（ATTR）淀粉样变性（ATTR - CM），这有助于加速该疗法开发并为患者带来潜在变革性治疗 [1][2] 公司相关 公司概况 - Intellia Therapeutics是一家临床阶段的基因编辑公司，致力于用基于CRISPR的疗法革新医学，自成立以来专注利用基因编辑技术开发解决未满足医疗需求的一流药物，还不断扩展其CRISPR平台能力 [6] 产品情况 - nex - z基于CRISPR/Cas9技术，有潜力成为ATTR淀粉样变性的首个一次性治疗方法，是一种旨在使编码TTR蛋白的TTR基因失活的体内CRISPR疗法，1期临床中期数据显示其能持续、显著且持久降低TTR水平，公司与Regeneron合作开展其开发和商业化 [4] - nex - z已获美国FDA针对心肌病和多发性神经病的RMAT指定，还获美国FDA和欧盟委员会的孤儿药指定 [3] 公司高管观点 - 公司总裁兼首席执行官John Leonard表示，获得RMAT指定是加速nex - z开发的重要一步，单剂量nex - z在心肌病和多发性神经病中都能显著降低血清TTR，对疾病进展标志物有积极影响 [2] 行业相关 疾病介绍 - 转甲状腺素蛋白（ATTR）淀粉样变性是一种罕见、进行性和致命疾病，遗传性ATTR（ATTRv）淀粉样变性由TTR基因突变导致肝脏产生异常TTR蛋白，在体内形成淀粉样沉积物，主要表现为多发性神经病（ATTRv - PN）或心肌病（ATTRv - CM）；野生型ATTR（ATTRwt）淀粉样变性由非突变TTR蛋白不稳定导致，主要影响心脏；全球约有5万名ATTRv患者和20万 - 50万名ATTRwt患者，该病无已知治愈方法，现有药物仅能减缓错误折叠TTR蛋白积累 [5] 政策情况 - RMAT指定依据《21世纪治愈法案》设立，旨在加速有前景的治疗候选药物（包括基因疗法）的开发和审查，获此指定的产品可与FDA进行早期互动，包括讨论支持加速批准的替代或中间终点及满足批准后要求，还有可能获得产品生物制品许可申请（BLA）的优先审查 [2]