文章核心观点 公司将在2025年美国神经病学学会年会上展示12篇摘要，突出其创新自身抗体疾病研究及nipocalimab治疗全身性重症肌无力（gMG）的潜力 [1] 分组1：Nipocalimab研究成果 - 24周关键Vivacity - MG3研究新数据显示，nipocalimab治疗可使抗体阳性成年患者在临床医生评估的QMGa评分上实现持续疾病控制 [1] - Vivacity - MG3研究正在进行的开放标签扩展（OLE）阶段数据表明，nipocalimab在MG - ADL和QMG评分上显示出长期持续疾病控制效果 [1] - 用临床医生管理的QMGa评估分数评估nipocalimab的数据显示，其在改善肌肉力量方面有显著效果 [6] - 正在进行的OLE研究结果显示，nipocalimab在广泛的抗体阳性gMG成年患者群体中实现持续疾病控制 [6] 分组2：gMG治疗现状与需求 - 现实世界研究凸显gMG患者未满足的需求，包括孕妇或接受类固醇治疗的患者 [1] - 现实世界数据显示，gMG在孕期治疗存在未满足需求，急需对可能怀孕的MG女性治疗方案进行进一步研究 [6] - 两项研究的海报展示强调了MG患者口服皮质类固醇（OCS）暴露的情况，凸显需要有安全证明的额外靶向治疗方案以降低OCS已知风险 [6] - MG血清状态检测的现实世界研究发现，当前临床实践中MG抗体检测存在差异，抗体阴性患者中MuSK和LRP4检测不常见，且缺乏进一步诊断检测与社会经济因素相关，这为护理提供了机会并有助于制定更有针对性的治疗计划 [6] - 一项海报展示显示，美国许多MG患者报告疾病未得到控制，疾病恶化或症状加重的重要风险因素包括独居、全身性MG症状和共病焦虑/抑郁 [6] 分组3：公司动态 - 强生公司于2024年8月提交了nipocalimab的生物制品许可申请（BLA），并获得美国FDA对gMG治疗的优先审评资格 [1] - 强生公司副总裁表示，很高兴分享gMG最新研究，强调致力于通过基于途径的研发方法解决关键未满足需求并改善患者预后，期待在AAN与医疗和患者社区交流 [4] 分组4：会议信息 - 会议时间为2025年4月5 - 9日，地点在加利福尼亚州圣地亚哥 [1] - 展示包括两项口头报告和多篇海报展示，涵盖nipocalimab关键3期Vivacity - MG3研究数据、gMG治疗的现实世界证据和未满足需求、患者报告数据和疾病负担等内容 [1][2][3] 分组5：gMG疾病介绍 - 重症肌无力（MG）是一种自身抗体疾病，免疫系统错误产生抗体，影响神经肌肉接头信号传导，全球约70万人受影响，约85%患者会发展为全身性重症肌无力（gMG），美国约10万人患有gMG [10] - MG影响男女各年龄段、种族和族裔群体，常见于年轻女性和老年男性，约50%患者为女性，约五分之一为育龄女性，约10 - 15%新病例为青少年，美国儿科MG病例中超过65%为女孩 [10] - 初始症状通常为眼部症状，gMG表现为严重肌肉无力、言语和吞咽困难，儿科等脆弱gMG人群治疗选择有限，美国青少年gMG除对症治疗外，尚无获批的FcRn阻滞剂 [10] 分组6：3期Vivacity - MG3研究介绍 - 该研究旨在测量在这种需求未得到满足的不可预测慢性病中，持续给药的疗效和安全性 [11] - 招募了199名对现有标准治疗反应不足（MG - ADL ≥6）的成年gMG患者，其中153名为抗体阳性，进行24周双盲安慰剂对照试验，随机分为nipocalimab加当前标准治疗组和安慰剂加当前标准治疗组 [11] - 主要终点是抗体阳性患者在第22、23和24周时MG - ADLb评分较基线的平均变化，关键次要终点包括QMG评分变化，长期安全性和有效性在正在进行的OLE阶段进一步评估 [11] 分组7：Nipocalimab介绍 - Nipocalimab是一种研究性单克隆抗体，旨在高亲和力结合并阻断FcRn，降低循环免疫球蛋白G（IgG）抗体水平，可能不影响其他免疫功能 [12] - 可阻断多种自身抗体和同种抗体，涉及自身抗体领域三个关键细分市场的多种疾病，还可限制母体同种抗体通过胎盘转移给胎儿 [13] - 获得美国FDA和欧洲药品管理局多项关键指定，包括快速通道指定、孤儿药地位、突破性疗法指定和优先审评资格等 [18] 分组8：公司介绍 - 强生公司认为健康就是一切，凭借医疗创新实力，致力于预防、治疗和治愈复杂疾病，提供更智能、侵入性更小的治疗方案和个性化解决方案 [14]