文章核心观点 透视治疗公司公布2024年全年业绩及业务进展，基于下一代靶向放射性药物技术平台的三个临床阶段新药取得进展，有望在2026年年中前获得多项临床更新，公司现金储备预计可支持到2026年末的计划临床里程碑和运营投资 [1][2][6] 各部分总结 项目亮点 - VMT-α - NET公司赞助的1/2a期试验开展多中心开放标签剂量探索和扩展研究，针对未接受过放射性药物治疗的不可切除或转移性生长抑素受体2型阳性神经内分泌肿瘤患者，获FDA快速通道指定 [3] - 2023年末首批两名患者在队列1接受2.5 mCi/剂治疗，安全监测委员会建议进入队列2接受5.0 mCi/剂治疗；2024年初队列2开始招募和给药，观察期无剂量限制性毒性，委员会建议进一步增加剂量并招募更多患者 [4][5] - 截至2025年2月28日，队列2共招募30名患者，预计2025年下半年提交接受完整治疗后至少进行一次扫描的患者更新情况；截至2025年1月10日，无剂量限制性毒性、4级或5级治疗突发不良事件或严重不良事件，有一例确认缓解和两例待确认缓解 [6][14] - 与多位思想领袖合作开展研究者发起的临床研究，包括在印度对成人转移性神经内分泌肿瘤和髓样甲状腺癌患者进行探索性首次人体使用，以及在爱荷华大学对放射性药物难治性患者进行单中心1期试验 [9][10][11] - VMT01是一种MC1R靶向放射性药物，开展多中心开放标签剂量探索和扩展研究，针对既往接受过治疗的组织学确诊黑色素瘤和MC1R阳性成像扫描患者 [15] - 截至2024年9月4日的初步结果显示，无剂量限制性毒性，治疗相关不良事件多为1级和2级，队列1有一例未确认客观缓解和两例疾病稳定；安全监测委员会建议探索1.5 mCi/剂的较低剂量，包括单药治疗和与抗PD - 1抗体nivolumab联合治疗 [16][22][17] - 2025年3月，联合治疗队列首例患者给药，单药治疗队列正在招募 [17] - PSV359旨在靶向并将212Pb递送至表达成纤维细胞激活蛋白 - α的肿瘤部位，FDA已批准其研究性新药申请，预计2025年年中开始给药 [18][19] 其他业务亮点 - 建立区域药品成品设施网络，支持临床试验和商业运营；2024年第四季度，新泽西州萨默塞特的第二家制造工厂开始运送212Pb标记的放射性药物 [21][23] - 治疗性同位素212Pb由224Ra自然衰变而来，224Ra又由228Th自然衰变而来，公司从美国能源部采购228Th，现有供应协议预计可支持2025年临床试验，必要时会额外采购 [24][25] - 2024年第一季度与百时美施贵宝达成临床试验合作协议，评估[212Pb]VMT01与nivolumab联合治疗黑色素瘤的安全性和耐受性，2025年3月联合治疗队列开始给药 [26] - 2024年专利组合得到加强，获得两项关键资产专利，自2024年底以来，澳大利亚又颁发一项相关专利 [27] - 2024年第二季度完成近距离放射治疗业务剥离，获得GT医疗技术公司0.5%的已发行股本，并有权获得铯 - 131种子和GammaTile疗法的现金特许权使用费至2028年第二季度 [28] 2024年全年财务总结 - 2024年购买三座建筑，总花费2070万美元，用于制造项目候选药物；第三季度与Comecer SpA签订设备和服务协议，预计支付约4900万欧元 [30] - 截至2024年12月31日，现金、现金等价物和短期投资约2.27亿美元，预计资金可支持到2026年末 [31] - 2024年8月与券商签订股权发售协议，截至2024年12月31日未完成交易，2025年2月出售3379377股普通股，获得约1020万美元收益 [32] - 截至2024年12月31日，有7070万股普通股、780万份认股权证和期权以及146425份预融资认股权证 [33] - 2024年赠款收入约150万美元，研发费用4160万美元，较2023年增长约95%；一般和行政费用2660万美元，较2023年增长约26% [35][36][37] - 2024年非现金一次性商誉减值2410万美元，总运营费用9230万美元，较2023年增长约118%；净亏损7930万美元，或每股亏损1.23美元 [38][39][40] 公司介绍 - 透视治疗公司是一家放射性药物开发公司，利用α发射同位素212Pb通过特殊靶向部分将强大辐射精准递送至癌细胞，开发互补成像诊断技术，采用“诊疗一体化”方法 [41] - 黑色素瘤（VMT01）和神经内分泌肿瘤（VMT-α - NET）项目分别处于美国1/2a期成像和治疗试验阶段，公司正在扩大区域药品成品设施网络 [42]