文章核心观点 公司公布2024年第四季度和全年财务业绩并进行业务更新，近期取得显著成果强化了拉苏考甾醇治疗酒精相关性肝炎（AH）的开发计划，公司聚焦启动拉苏考甾醇治疗严重AH的3期试验，需确保足够资金 [1][2]。 近期业务亮点和更新 - 2025年1月《新英格兰医学杂志证据》发表2b期AHFIRM试验结果，为拉苏考甾醇治疗AH的潜在价值提供额外验证 [2] - 计划开展拉苏考甾醇治疗严重AH的3期注册试验，为随机、双盲、安慰剂对照、多中心研究，主要终点为90天生存率，目标2025年启动，需足够资金，预计启动后两年内获得顶线结果 [9] - 2024年11月在肝脏会议上展示2b期AHFIRM试验额外数据，支持3期试验设计 [9] - 2024年11月出售ALZET产品线获1750万美元，还清与牛津金融的定期贷款，该产品线运营结果作为终止经营列报 [9] 财务亮点（2024年第四季度和全年） - 2024年第四季度总营收0.5百万美元，净收入780万美元；2023年同期总营收0.9百万美元，净亏损140万美元 [9] - 2024年全年总营收200万美元，净亏损790万美元；2023年全年总营收260万美元，净亏损2760万美元 [9] - 截至2024年12月31日，现金、现金等价物和投资为1200万美元；2023年同期为2980万美元 [9] AHFIRM试验 - 是2b期随机、双盲、安慰剂对照、国际多中心研究，评估拉苏考甾醇治疗严重AH的安全性和有效性，分三组，每组约100名患者 [6] - 主要结局指标为拉苏考甾醇治疗患者与安慰剂治疗患者90天死亡率或肝移植发生率，关键次要终点为90天生存率 [6] - 公司在美国、欧盟、英国和澳大利亚的临床试验点招募患者，2023年11月公布试验顶线数据，拉苏考甾醇获美国FDA快速通道和突破性疗法认定 [6] 酒精相关性肝炎（AH） - 是酒精相关性肝病的急性形式，与长期大量饮酒有关，特征为严重炎症和肝细胞损伤，可导致危及生命的并发症 [7] - 无FDA批准疗法，回顾性分析显示AH患者28天、90天和180天总死亡率分别为26%、29%和44%，后续全球研究报告28天和90天死亡率约为20%和31% [7] - 戒酒必要但对许多中度和重度患者不足，皮质类固醇等减少肝脏炎症的疗法有局限性，肝移植数量有限且费用高，患者需终身免疫抑制治疗 [7] 拉苏考甾醇 - 是内源性硫酸化氧甾醇和表观遗传调节剂，抑制DNA甲基转移酶，抑制DNA甲基化，调节与应激反应、细胞死亡和存活以及脂质生物合成相关的基因表达 [8][10] - 可能改善细胞存活、减少炎症和降低脂毒性，为治疗急性器官损伤和某些慢性疾病提供科学依据 [10] 公司概况 - 是后期生物制药公司，开发靶向DNA甲基化失调的表观遗传疗法，治疗严重和危及生命的疾病，包括急性器官损伤 [11] - 主要候选药物拉苏考甾醇与DNA甲基转移酶结合并抑制其活性，正在临床开发用于治疗AH，也探索了MASH [11]