文章核心观点 - 公司宣布安普洛西汀初始3期项目新分析将在2025年美国神经病学学会年会上展示，初始研究结果促使正在进行的3期确证性研究启动 [1] 安普洛西汀相关信息 - 安普洛西汀是每日一次的去甲肾上腺素再摄取抑制剂，用于治疗多系统萎缩患者症状性神经源性直立性低血压，有增加去甲肾上腺素水平、改善血压和症状等益处，公司获孤儿药认定，若3期研究结果支持将提交新药申请 [3] 会议信息 - 分析将于2025年4月7日太平洋夏令时上午11:15开始的平台会议上连续展示，涉及两项研究 [2] CYPRESS研究（3期研究） - 研究0197正在招募，是注册性3期多中心随机撤药研究，评估安普洛西汀治疗20周后疗效和持久性，主要终点是直立性低血压症状评估复合评分变化，研究分四个阶段，次要结果指标包括直立性低血压日常活动量表两项指标变化 [4] 安普洛西汀3期项目（研究169和研究170） - 研究0170是22周3期研究，含16周开放标签期和6周双盲安慰剂对照随机撤药期，此前有研究0169；研究0170主要终点为第6周治疗失败，整体患者人群主要终点无统计学意义，预先指定的按疾病类型亚组分析显示对多系统萎缩患者有益，多系统萎缩患者治疗失败几率降低72%，且在多个终点有获益 [5][6] 多系统萎缩和症状性神经源性直立性低血压 - 多系统萎缩是影响运动、平衡和自主神经系统功能的进行性脑部疾病，常见症状是直立性低血压；美国约有5万多系统萎缩患者，70 - 90%患者有直立性低血压症状，尽管有疗法但许多患者仍有症状；神经源性直立性低血压是罕见疾病，严重患者因血压下降无法站立，会导致一系列症状 [7][8] 公司信息 - 公司专注提供改善人们生活的药物，有FDA批准的用于慢性阻塞性肺疾病维持治疗的药物，安普洛西汀有望成为治疗多系统萎缩患者一系列主要症状的首创疗法，公司致力于为股东创造价值 [9]