文章核心观点 2024年是BeyondSpring关键一年，其首款药物Plinabulin取得显著临床进展，共同创立并持股的SEED Therapeutics也有战略进展，公司和SEED有望在2025年推动肿瘤学和靶向蛋白降解领域变革 [2][3] 近期临床和业务更新 Plinabulin临床更新 - Plinabulin最终3期数据发表在《柳叶刀·呼吸医学》，显示在二线/三线非小细胞肺癌EGFR野生型患者中与多西他赛相比有总生存期获益 [4][5] - Plinabulin 2期数据凸显其在转移性非小细胞肺癌中使对PD - 1/PD - L1抑制剂耐药肿瘤重新敏感的潜力 [4] - Plinabulin联合疗法在多种对PD - 1/PD - L1疗法耐药癌症中有积极进展，如在MD安德森癌症中心的研究显示对非小细胞肺癌、头颈癌和霍奇金淋巴瘤有重新致敏效果，响应患者出现树突状细胞成熟 [9] - 正在进行的Plinabulin + PD - 1抑制剂 + 多西他赛的2期研究（Study 303）在既往PD - 1/PD - L1抑制剂治疗进展的转移性非小细胞肺癌患者中显示出良好疗效和安全性，支持其使肿瘤对检查点抑制剂重新敏感的潜力 [4][9] - Plinabulin + PD - 1抑制剂 + 依托泊苷/铂类（EP）用于一线广泛期小细胞肺癌（ES - SCLC）的2期研究（Study 302）已招募首位患者 [9] SEED Therapeutics更新 - SEED与卫材达成靶向蛋白降解研究合作，潜在付款高达15亿美元，并完成2400万美元A - 3轮融资首轮交割 [4] - SEED的主要肿瘤资产RBM39降解剂获FDA罕见儿科疾病和孤儿药认定 [4] BeyondSpring业务更新 - 公司达成出售部分SEED A - 1系列优先股的最终协议，预计总收益约3540万美元以推进Plinabulin后期临床开发，2025年2月已完成约735万美元首轮交割 [6] 战略合作与融资 - SEED与卫材合作开发肿瘤和神经退行性疾病的分子胶降解剂，潜在付款高达15亿美元 [10] - SEED由卫材领投完成2400万美元A - 3轮融资首轮交割 [10] - SEED与礼来研发合作达成第三个里程碑 [10] 行业认可与FDA认定 - SEED在两篇《自然》综述文章中被认可为靶向蛋白降解领域领先公司 [10] - SEED的RBM39降解剂ST - 01156获FDA罕见儿科疾病和孤儿药认定，强化其作为难治性癌症突破性疗法的潜力 [10] 2024全年财务结果 持续经营业务 - 研发费用260万美元（2023年为730万美元），反映Plinabulin都柏林 - 3和保护研究完成 [10] - 一般及行政费用610万美元（2023年为780万美元），受成本优化措施推动 [10] - 净亏损890万美元（2023年为1400万美元） [10] - 截至2024年12月31日，现金、现金等价物和短期投资为290万美元 [10] 已终止经营业务 - 净亏损780万美元（2023年为790万美元） [10] - 截至2024年12月31日，流动资产为2530万美元 [10] 2025年预期里程碑 - 2025年上半年：获得Study 303在既往PD - 1/PD - L1抑制剂治疗进展的转移性非小细胞肺癌2期更新数据 [10] - 2025年下半年：获得Study 302在一线广泛期小细胞肺癌2期初步数据；RBM39降解剂预计开始患者招募；Tau降解剂预计实现体内疗效 [10] - 2025年年中：预计提交RBM39降解剂的研究性新药申请（IND） [10] 公司介绍 - BeyondSpring是临床阶段生物制药公司，开发满足未满足医疗需求的一流疗法，主要资产Plinabulin处于非小细胞肺癌和多种癌症适应症后期临床开发阶段，其作为树突状细胞成熟剂的新作用机制支持抗癌活性和免疫调节 [12] - SEED Therapeutics是开拓靶向蛋白降解（TPD）的生物技术公司，其专有RITE3™平台正在推进肿瘤、神经退行性疾病、免疫学和病毒学领域的新型分子胶降解剂，与礼来和卫材合作，并推进RBM39降解剂进入临床开发 [13]