文章核心观点 临床阶段生物制药公司Immatics公布2024年季度和全年业务进展与财务结果 2025年其TCR - T和TCR双特异性临床组合将迎来多个里程碑 公司致力于推进产品研发和商业化 为癌症患者提供创新疗法 [1][2] 2024年全年及后续公司进展 ACTengine®细胞疗法项目 - IMA203是公司领先的TCR - T细胞疗法 正在进行3期试验 有望成为首个靶向PRAME的TCR疗法进入市场 公司还计划将其扩展到葡萄膜黑色素瘤治疗 美国和欧盟5的PRAME/HLA - A02:01阳性2L不可切除或转移性皮肤黑色素瘤及葡萄膜黑色素瘤患者群体约8600人 [3] - 基于2024年积极的1b期临床数据和FDA RMAT指定 IMA203进入3期随机对照试验SUPRAME 首名患者已随机入组 招募按计划进行 2024年10月公布的1b期数据显示 晚期黑色素瘤患者确认客观缓解率54% 中位缓解持续时间12.1个月 中位无进展生存期6个月 中位随访8.6个月时总生存期未达到 2025年计划更新1b期试验扩展随访数据 [4] - 第二代ACTengine® IMA203CD8 TCR - T 2024年11月公布的1a期数据显示增强的药理学和效力 有潜力治疗高和中等水平PRAME拷贝数的实体瘤 剂量递增按计划推进 2025年计划更新包括卵巢癌数据 [4] - TCER® IMA402 2024年11月公布的1a期数据显示良好耐受性和初步临床抗肿瘤活性 剂量递增按计划推进 2025年计划更新数据 [4] - TCER® IMA401 2024年9月公布的1a期数据显示在多种肿瘤类型中的临床抗肿瘤活性和可控耐受性 单药和与检查点抑制剂联合用药剂量优化正在进行 2025年计划重点更新头颈部癌症数据 [4] 临床和商业开发计划 - SUPRAME是一项前瞻性、多中心、开放标签、随机对照3期临床试验 评估IMA203 TCR - T在接受过检查点抑制剂治疗的不可切除或转移性皮肤黑色素瘤患者中的疗效、安全性和耐受性 360名HLA - A02:01阳性患者将按1:1随机分配接受IMA203或研究者选择的批准治疗 主要终点为盲法独立中心审查评估的无进展生存期 预计患者招募2026年完成 2027年1季度提交生物制品许可申请 3季度推出IMA203 [5][6][8] 制造能力 - 公司专有的制造工艺、时间线、能力和设施支持后期临床和商业细胞疗法开发与供应 IMA203产品可在7天内从患者白细胞单采制备 随后7天质量控制释放测试 成功率超95% 公司位于休斯顿大都市区的约10万平方英尺研发和GMP制造设施采用模块化设计 可高效且经济地扩展规模 [10][11] TCR双特异性项目 TCER® IMA402 - 公司专注于半衰期延长的TCR双特异性药物IMA402 以扩大PRAME在其他实体癌类型和早期治疗线的应用 2024年11月公布的1期剂量递增试验数据显示 33名患者中治疗耐受性良好 早期药代动力学数据显示中位半衰期约7天 有初步临床抗肿瘤活性 确认客观缓解率41% 剂量递增仍在进行 2025年计划更新2线及以后黑色素瘤相关剂量水平的临床数据 [19][20][23] TCER® IMA401 - 公司半衰期延长的TCR双特异性药物IMA401靶向MAGEA4/8 正在进行1期试验 目标是在早期治疗线开发该产品 2024年9月公布的概念验证临床数据显示 在多种肿瘤类型中的初始抗肿瘤活性、持久客观缓解、可控耐受性和14天以上的半衰期 公司计划聚焦高MAGEA4/8表达的适应症患者入组 优化治疗方案 并与检查点抑制剂联合使用 2025年预计更新1a期数据 重点是头颈部癌症 2026年计划分享非小细胞肺癌相关数据 [24][27][28] 企业发展 - 2025年2月 FDA批准公司IMA203 PRAME TCR - T与Moderna的PRAME适应性免疫调节疗法联合的1期试验 该试验为多中心、开放标签、剂量递增/递减试验 评估联合疗法在多达15名晚期或复发性皮肤黑色素瘤患者中的安全性、耐受性和疗效 公司负责开展试验 双方按成本分摊资助临床研究 [29] - 2024年9月 公司因百时美施贵宝的产品组合优先排序工作 重新获得IMA401的全部临床开发和商业化权利 IMA401的1期试验正在进行 由公司继续开展 [32] 2024年全年财务结果 - 现金状况：截至2024年12月31日 现金及现金等价物和其他金融资产总计6.28亿美元（6.045亿欧元） 较2023年的4.425亿美元（4.259亿欧元）增加 主要因2024年1月和10月的公开发行 部分被持续的研发活动抵消 [33] - 收入：2024年总营收1.619亿美元（1.558亿欧元） 较2023年的5610万美元（5400万欧元）增加 主要因百时美施贵宝在2024年终止IMA401和ACTallo®合作的一次性收入 [34] - 研发费用：2024年研发费用1.539亿美元（1.481亿欧元） 较2023年的1.233亿美元（1.187亿欧元）增加 主要因产品候选药物临床试验推进的成本 [35] - 一般及行政费用：2024年为4820万美元（4640万欧元） 较2023年的3970万美元（3820万欧元）增加 [35] - 净利润：2024年净利润1580万美元（1520万欧元） 而2023年净亏损9830万美元（9460万欧元） 净利润主要来自合作的一次性收入 抵消了持续的费用 [36] 即将举行的投资者会议 - 美国银行医疗保健会议 2025年5月13 - 15日 拉斯维加斯 [42] - 杰富瑞全球医疗保健会议 2025年6月3 - 5日 纽约 [42]