文章核心观点 生物技术公司Septerna公布公司概况、未来里程碑及2024年第四季度和全年财务业绩，虽SEP - 786项目终止，但多个项目进展良好，且资金充足有望推进GPCR药物研发使命 [1][2] 公司概况 - 公司是一家开创G蛋白偶联受体（GPCR）药物发现新时代的生物技术公司，由杰出药物发现公司建设者和GPCR领域科学领袖创立，其专有平台已催生大量口服小分子候选产品 [8] 项目进展 PTH1R激动剂项目 - 2025年2月公司终止SEP - 786治疗甲状旁腺功能减退症的1期临床试验，因试验中出现两例未预期的未结合胆红素升高事件，目前正在进行非临床研究以探究潜在机制，试验中观察到了靶点药理学的早期信号 [7] - 公司正在推进几种与SEP - 786化学结构不同且药代动力学良好的先导化合物，计划在2025年底前选择下一代口服小分子PTH1R激动剂开发候选药物加速临床开发 [7] SEP - 631 MRGPRX2 NAM项目 - 公司继续推进SEP - 631（一种选择性口服小分子MRGPRX2负变构调节剂）用于治疗肥大细胞疾病，预计2025年启动1期临床试验，评估其在健康志愿者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学 [4] TSHR NAM项目 - 公司继续推进几种TSHR NAM先导化合物，以选择开发候选药物，用于治疗格雷夫斯病和甲状腺眼病 [7] 肠促胰岛素受体项目 - 公司继续推进几种肠促胰岛素受体激动剂先导化合物，包括单作用和多作用的GLP - 1、GIP或胰高血糖素受体激动剂，用于治疗代谢疾病，以选择一个或多个开发候选药物 [7] 公司动态 - 2025年1月公司任命Gil Labrucherie为首席财务官，他是一位经验丰富的生物制药高管，在金融和法律领域有超25年高级领导经验 [7] 财务状况 现金状况 - 截至2024年12月31日，现金、现金等价物和有价证券总计4.208亿美元，公司预计当前现金状况可支持其计划运营至2028年初 [12] 研发费用 - 2024年第四季度研发费用为1930万美元，2024年全年为6530万美元，而2023年第四季度为1030万美元，2023年全年为3600万美元 [12] 管理费用 - 2024年第四季度一般和行政费用为560万美元，2024年全年为1660万美元，2023年第四季度为310万美元，2023年全年为970万美元 [12] 净亏损 - 2024年第四季度净亏损总计2070万美元，2024年全年为7180万美元 [12]