文章核心观点 - 公司与瑞典Sobi签订许可协议，授予其Tryngolza在美国以外（除加拿大和中国）的独家营销权，公司拥有多元化收入来源且有多款药物处于研发或获批阶段 [1][8] 合作协议 - 公司与瑞典Sobi签订许可协议，Sobi获得Tryngolza在美国以外（除加拿大和中国）的独家营销权 [1] - Sobi负责该药物在美国以外（除加拿大和中国）的未来监管申报和商业化活动，公司继续在美国独立销售 [3] - 公司将获得未披露的预付款和里程碑付款，并有权获得该药物年度净销售额最高达20%多的分级特许权使用费 [4] 药物获批情况 - FDA批准Tryngolza用于治疗家族性乳糜微粒血症综合征（FCS），这是美国首个获批的FCS治疗药物，也是公司首次独立商业推出的药物 [2] - 该FCS药物的监管申请正在接受EMA审查，预计今年晚些时候做出最终决定 [2] - FDA于2023年12月批准Wainua用于治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性引起的多发性神经病（ATTRv - PN），该药物最近在欧盟获得类似适应症批准 [10] - FDA于2023年4月批准Qalsody用于治疗伴有超氧化物歧化酶1（SOD1）突变的肌萎缩侧索硬化症（ALS） [9] 药物研发情况 - 公司正在三项后期研究中评估Tryngolza作为严重高甘油三酯血症（sHTG）潜在治疗方法，CORE和CORE2研究结果预计在今年下半年公布，ESSENCE研究数据预计在2025年年中公布 [5] - GSK合作的药物正在两项后期研究中开发用于慢性乙型肝炎（CHB），诺华合作的药物正在一项后期研究中开发用于因脂蛋白（a）水平升高导致心血管疾病的患者，两项研究数据预计分别在2026年和2025年公布 [11] - 公司一些自有候选药物如donidalorsen、zilganersen和ulefnersen正在后期研究中评估，预计未来三年商业推出 [12] 公司收入来源 - 公司与阿斯利康、百健、GSK和诺华等领先制药/生物技术公司合作，通过许可费、预付款和里程碑付款获得资金 [8] - 公司通过Spinraza的净销售额特许权使用费获得商业收入，该药物授权给百健负责商业化 [9] 股票表现 - 年初至今，公司股价下跌12%，而行业下跌4% [6] 公司评级 - 公司目前Zacks排名为3（持有） [13]