文章核心观点 - 因新适应症，FDA授予Intellia Therapeutics公司在研体内基因组编辑候选药物Nexiguran ziclumeran（nex - z）再生医学先进疗法（RMAT）认定，公司正推进nex - z相关研究，同时推荐了其他排名较好的生物技术股 [1][6][9] 药物获批情况 - FDA授予nex - z用于治疗伴有心肌病的转甲状腺素蛋白（ATTR）淀粉样变性（ATTR - CM）的RMAT认定 [1] - 2024年11月，FDA曾授予nex - z用于治疗伴有多发性神经病的遗传性转甲状腺素蛋白（ATTR）淀粉样变性（ATTRv - PN）的RMAT认定 [3] RMAT认定优势 - RMAT认定使候选药物有更多机会与FDA官员会面，安排早期会议讨论潜在替代或中间终点，促进FDA与申办者的早期互动，加速产品生物制品许可申请的批准和优先审评 [2] 公司股价表现 - 年初至今，Intellia Therapeutics公司股价暴跌28.7%，而行业增长4.3% [5] 药物研发合作 - Intellia与Regeneron Pharmaceuticals合作开发nex - z，NTLA是主导方，REGN承担25%的开发成本并分享商业利润 [6] 药物临床试验 - 两项独立的III期研究正在评估nex - z治疗ATTR - CM和ATTRv - PN的效果 [6] - III期MAGNITUDE研究正在评估nex - z对ATTR - CM患者的安全性和有效性，目前正在招募患者 [7] - III期MAGNITUDE 2研究正在积极筛选ATTRv - PN患者，预计很快对首位患者给药，2024年11月FDA批准了启动该研究的新药研究申请 [8] 其他推荐股票 - Jazz Pharmaceuticals和Krystal Biotech目前Zacks排名为2（买入） [9] - 过去60天，Jazz Pharmaceuticals 2025年每股收益预期从22.06美元增至23.33美元，2026年从23.13美元增至23.35美元，年初至今股价上涨6.3%，过去四个季度中有三个季度盈利超预期，平均惊喜为3.20% [10] - 过去60天，Krystal Biotech 2025年每股收益预期从5.50美元增至7.06美元，2026年从9.15美元增至11美元，年初至今股价上涨19.5%，过去四个季度中有三个季度盈利超预期，平均惊喜为3.29% [11]