文章核心观点 CAMP4 Therapeutics公布2024年全年财务结果并进行公司进展更新，其在研管线推进顺利，有望为多种遗传疾病治疗带来突破 [1] 公司业务进展 - CMP - CPS - 001尿素循环障碍（UCDs）1期临床试验进行中，四个多次递增剂量（MAD）队列中的两个已完成给药，预计2025年第四季度获得安全性、药代动力学和药效学数据 [1] - 预计2025年第二季度启动CMP - CPS - 001在女性鸟氨酸氨甲酰基转移酶（OTC）杂合子中的1b期临床试验 [1][11] - 提名CMP - SYNGAP - 01作为开发候选药物以治疗SYNGAP1相关疾病，预计2025年启动GLP毒理学研究 [1][11] 公司高管表态 - 首席执行官Josh Mandel - Brehm称2025年开局良好，将专注CMP - CPS - 001的1期和1b期临床试验，还计划在欧洲提交临床试验申请并开设新试验点 [2] - 首席医学官Yuri Maricich表示OTC缺乏症女性患者群体被忽视，公司1b期临床试验是重新定义女性OTC杂合子护理的关键一步 [3] 近期公司亮点 - 完成CMP - CPS - 001 1期临床试验四个单次递增剂量（SAD）队列的计划中期分析，安全性结果良好，最常见治疗突发不良事件为头痛和恶心 [4] - 完成前两个MAD队列给药，已启动MAD队列3的给药 [4] 2025年预期里程碑 - 基于临床前数据提名CMP - SYNGAP - 01为治疗SYNGAP - 1相关疾病的开发候选药物 [11] - 启动治疗GBA1相关帕金森病的发现计划，已在体外鉴定出增强GBA1表达的反义寡核苷酸（ASO），临床前研究正在进行 [11] - 任命Doug E. Williams博士和Murray Stewart加入董事会 [11] - 预计2025年第二季度在澳大利亚启动CMP - CPS - 001在女性OTC杂合子中的1b期临床试验，待CTA获批后在欧洲开展 [11] - 预计2025年第四季度获得评估CMP - CPS - 001在96名健康志愿者中的SAD和MAD部分试验数据 [11] - 今年启动CMP - SYNGAP - 01治疗SYNGAP1突变引起的神经发育障碍的GLP毒理学研究 [11] - 推进针对GBA1调节RNA的新发现计划，以增加基因表达治疗GBA1突变引起的帕金森病 [11] - 公司继续专注扩大战略合作伙伴关系，最大化RAP平台价值 [11] 2024年全年财务结果 - 研发费用为3880万美元，较2023年的4060万美元有所下降，主要因临床和临床前费用及人员相关费用减少 [6] - 一般及行政费用为1490万美元，较2023年的1160万美元有所增加，主要因人员相关费用增加 [7] - 净亏损为5180万美元，高于2023年的4930万美元 [7] - 截至2024年12月31日，现金及现金等价物约为6400万美元，公司认为现有资金足以支持计划活动至2026年第二季度 [8] 公司简介 - 公司正在开发针对多种遗传疾病的疾病修饰疗法，通过利用基因控制机制扩增mRNA，其专有RAP Platform™可绘制调节RNA（regRNA）图谱并生成治疗候选药物 [9]