文章核心观点 Relmada Therapeutics作为临床阶段生物技术公司公布2024年第四季度和全年初步未经审计财务结果 介绍两款产品进展及未来规划 公司财务状况良好 有能力支持业务发展至2026年上半年 [1][2][8] 公司业务进展 产品管线 - 公司近期收购两款高潜力2期项目NDV - 01和sepranolone 2025年增长战略聚焦推进项目通过关键开发里程碑 [2] - NDV - 01用于治疗高级别非肌肉浸润性膀胱癌（HG - NMIBC） 2期研究顶线数据预计于2025年4月26 - 29日在拉斯维加斯举行的美国泌尿协会会议（AUA）公布 [1][4][5] - sepranolone是用于图雷特综合症的2b期神经类固醇药物 有潜力用于其他强迫相关疾病 包括普拉德 - 威利综合症（PWS） [1][4] 未来规划 - NDV - 01和sepranolone在2025年第二至四季度进行2期准备工作 包括与FDA沟通及产品供应计划制定 [3] - NDV - 01预计在2025年末至2026年初启动注册跟踪研究 [5] - sepranolone预计在2025年末至2026年初启动图雷特综合症的第二项2期研究和普拉德 - 威利综合症的2期研究 [9] 财务情况 2024年第四季度财务结果 - 研发费用为1100万美元 较2023年同期的1470万美元减少370万美元 主要因两项3期试验和长期开放标签安全试验完成使研究成本降低 [9] - 一般及行政费用为810万美元 较2023年同期的1210万美元减少约400万美元 主要因基于股票的薪酬费用减少 [9] - 经营活动净现金使用量为880万美元 2023年同期为1020万美元 [9] - 净亏损为1860万美元 即每股基本和摊薄亏损0.62美元 2023年同期净亏损为2510万美元 即每股基本和摊薄亏损0.84美元 [9] 2024年全年财务结果 - 研发费用为4620万美元 较2023年的5480万美元减少860万美元 主要因两项3期试验和长期开放标签安全试验完成及结束使研究成本降低 [9] - 一般及行政费用为3770万美元 较2023年的4890万美元减少约1120万美元 主要因成本节约措施和基于股票的薪酬费用减少 [9] - 经营活动净现金使用量为5180万美元 2023年为5170万美元 [9] - 净亏损为8000万美元 即每股基本和摊薄亏损2.65美元 2023年净亏损为9880万美元 即每股基本和摊薄亏损3.28美元 [9] 资产负债情况 - 截至2024年12月31日 公司现金、现金等价物和短期投资约为4490万美元 2023年12月31日约为9630万美元 公司认为现金余额足以支持业务运营至2026年上半年 [9] - 2024年末总资产为4581.7818万美元 2023年末为9755.2042万美元 总负债2024年末为1029.5857万美元 2023年末为1219.48万美元 股东权益2024年末为3552.1961万美元 2023年末为8535.7242万美元 [27] 产品介绍 NDV - 01 - 是吉西他滨和多西他赛（gem/doce）的新型缓释膀胱内制剂 设计用于膀胱内给药 能在膀胱内形成球形软基质 逐渐溶解并释放药物 [10] - 可最大化局部药物浓度 延长药物暴露时间 减少全身毒性 避免药物浓度峰值和谷值 有望提高疗效、减少副作用、降低给药频率、提高患者依从性和治疗效果 有潜力成为HG - NMIBC一线疗法 也可用于其他疗法失败患者及其他NMIBC亚型 [11] - 受多项专利保护至2038年 [12] sepranolone - 是一类新型GABAA调制类固醇拮抗剂 选择性抑制包括别孕烯醇酮（ALLO）在内的GABA神经递质 已在多个临床神经/激素适应症中评估 超335人参与测试 安全性良好 [15] - 通过α2和α4两种GABAA受体亚型对ALLO产生剂量依赖性和选择性作用 不干扰GABA受体本身 临床前数据显示可使GABAA受体活性正常化 减少ALLO诱导的焦虑 有望治疗图雷特综合症和其他强迫性疾病 [17] - 受多项已授权专利保护至2038年 [18] 疾病背景 非肌肉浸润性膀胱癌（NMIBC） - 美国约8.3万例新诊断尿路上皮癌中超90%为膀胱癌 约75%为非肌肉浸润性 约50%为高级别疾病 50 - 75%患者会在7年内复发 美国NMIBC患者约45万人 [13] - 美国NMIBC市场规模达数十亿美元 全球市场更大 因膀胱癌发病率上升和对有效微创疗法需求增加而有望显著增长 获批治疗方案有限 复发率高 NDV - 01基于已发表数据、易给药性和持久作用脱颖而出 拓展至一线以外治疗可增加其市场机会 [14] 图雷特综合症（TS） - 是一种复杂神经系统疾病 特征为不自主抽动 美国超35万儿童患病 通常5 - 10岁发病 成年后症状常改善 但许多人有慢性抽动和心理社会挑战 现有治疗方法副作用大 [19] - 受遗传、环境和神经化学因素影响 ALLO在触发强迫行为中起作用 公司认为sepranolone调节ALLO提供了新的、潜在更安全治疗选择 [20] 普拉德 - 威利综合症（PWS） - 是一种罕见遗传疾病 由15号染色体突变或缺失引起 全球患病率约35 - 40万人 [21] - 早期表现为肌张力低下、认知障碍和神经/行为问题 如持续饥饿和暴饮暴食 无治愈方法 治疗旨在管理症状、提高生活质量 [22]