文章核心观点 Tyra Biosciences是一家临床阶段的生物技术公司，专注于开发针对FGFR生物学的下一代精准药物 2024年公司在临床进展、财务等方面取得一定成果，有多款产品处于不同临床阶段，且预计资金可支持公司运营至2027年 [1][15] 第四季度和全年2024及近期公司亮点 TYRA - 300 - 推进至三项2期研究，包括针对IR NMIBC的SURF302、针对儿科软骨发育不全的BEACH301和针对转移性尿路上皮癌的SURF301 [1][3] - SURF302为开放标签2期临床研究，评估TYRA - 300对FGFR3改变的低级别、IR NMIBC参与者的疗效和安全性，将在美国多个地点招募最多90名参与者 [3] - BEACH301是2期、多中心、开放标签、剂量递增/剂量扩展研究，评估TYRA - 300对3至10岁有开放生长板的软骨发育不全儿童的疗效，全球多个地点招募未接受过治疗和接受过先前生长加速治疗的儿童 [3] - SURF301中TYRA - 300在大量预处理人群中显示出初步抗肿瘤活性，≥90 mg QD时，11名FGFR3 + mUC患者中有6名（54.5%）达到确认部分缓解，疾病控制率100%，且各QD剂量均有积极安全结果 [3] TYRA - 200 - SURF201研究正在进行，评估TYRA - 200的安全性、耐受性和药代动力学，确定最佳和最大耐受剂量以及推荐的2期剂量，并评估初步抗肿瘤活性，目前正在招募和给药患有不可切除的局部晚期/转移性肝内胆管癌和其他具有激活FGFR2基因突变的晚期实体瘤的成人 [4] TYRA - 430 - 获得美国FDA的1期IND批准，SURF431研究将是TYRA - 430在晚期肝细胞癌和其他具有激活FGF/FGFR通路畸变的实体瘤中的多中心、开放标签、首次人体研究 [5] 公司 - 2024年任命Doug Warner为首席医疗官，Erik Goluboff为临床开发高级副总裁；2025年任命Adele Gulfo为董事会成员，Sinette Heys为临床运营高级副总裁，Will Charlton为临床开发高级副总裁 [6] SNÅP平台和产品线 - 公司继续推进内部精准药物发现引擎SNÅP，以开发靶向肿瘤学和基因定义疾病的疗法 [7] 第四季度和2024全年财务结果 现金、现金等价物和短期投资 - 截至2024年12月31日，公司拥有现金、现金等价物和有价证券3.414亿美元，高于2023年底的2.035亿美元，主要因2024年第一季度完成私募融资获得净收益1.996亿美元，当前资金预计可支持公司运营至至少2027年 [10] 研发费用 - 2024年第四季度研发费用为2220万美元，高于2023年同期的2070万美元；2024年全年研发费用为8010万美元，高于2023年同期的6250万美元，主要因正在进行和计划中的临床试验费用及人员相关成本增加，部分被药物制造和临床前成本降低所抵消 [10] 一般及行政费用 - 2024年第四季度一般及行政费用为760万美元，高于2023年同期的500万美元；2024年全年为2410万美元，高于2023年同期的1740万美元，主要因人员相关成本增加 [10] 净亏损 - 2024年第四季度净亏损为2560万美元，高于2023年同期的2280万美元；2024年全年净亏损为8650万美元，高于2023年同期的6910万美元 [10] 即将到来的预期里程碑和事件 - 2025年第二季度，BEACH301用TYRA - 300给第一名软骨发育不全儿童给药 [10] - 2025年第二季度，SURF302用TYRA - 300给第一名IR NMIBC患者给药 [10] - 2025年第二季度，SURF431用TYRA - 430给第一名HCC患者给药 [11] 产品介绍 TYRA - 300 - 是公司内部SNÅP平台的领先精准药物项目，是一种研究性口服FGFR3选择性抑制剂，正在开发用于治疗癌症和骨骼发育不良，包括软骨发育不全和低软骨发育不全，在肿瘤学中正在mUC和IR NMIBC中进行评估，在骨骼发育不良中，在软骨发育不全和低软骨发育不全的临床前研究中显示出积极结果，BEACH301临床试验正在招募 [12] TYRA - 200 - 是一种口服研究性FGFR1/2/3抑制剂，对激活FGFR2基因突变和耐药突变有活性，1期临床研究SURF201正在进行，旨在评估最大耐受剂量和推荐的2期剂量以及初步抗肿瘤活性，目前正在招募和给药患有晚期/转移性肝内胆管癌和其他具有激活FGFR2基因突变的晚期实体瘤的成人 [13] TYRA - 430 - 是一种口服研究性FGFR4/3偏向性抑制剂，用于FGF19 + /FGFR4驱动的癌症，美国FDA已批准其进行1期临床研究，该研究将是TYRA - 430在晚期HCC和其他具有激活FGF/FGFR通路畸变的实体瘤中的多中心、开放标签、首次人体研究 [14] 公司介绍 - Tyra Biosciences是一家临床阶段的生物技术公司，专注于开发针对FGFR生物学的下一代精准药物，公司内部精准药物平台SNÅP可通过迭代分子快照实现快速精准药物设计，公司在FGFR生物学方面的专业知识打造了差异化产品线，有三款产品候选药物处于临床开发阶段 [15]