文章核心观点 - 临床阶段生物制药公司Kyverna Therapeutics公布2024年全年业务亮点和财务业绩，其在自身免疫性疾病CAR - T疗法领域展现领导地位，KYV - 101在三种优先适应症上有明确快速的上市路径，公司财务状况良好，现金可支撑到2027年 [1][2][11] 第四季度亮点和近期业务更新 - KYV - 101是自体、全人源CD19 CAR T细胞候选产品，在多种B细胞介导的自身免疫性疾病中进行评估，重点关注僵硬人综合征、重症肌无力和狼疮性肾炎 [3] 各适应症进展 僵硬人综合征（SPS） - 公司与FDA就正在进行的KYSA - 8试验的注册性2期设计达成一致，该试验已完成70%的受试者招募，预计2025年年中完成招募，2026年上半年公布 topline 数据，2026年提交首个生物制品许可申请（BLA） [7] - 公司获得该项目的再生医学先进疗法（RMAT）指定和孤儿药指定，并推进化学、制造和控制（CMC）准备工作，成功让ElevateBio为SPS的KYV - 101临床试验产品进行生产 [7] 重症肌无力（MG） - 公司的2期试验KYSA - 6已完成初始6名患者队列的招募，计划2025年下半年公布该队列的中期数据 [7] - 公司与FDA保持积极对话，计划2025年上半年提供KYV - 101注册路径的最新情况，该项目获得FDA的RMAT指定、快速通道指定以及FDA和欧洲药品管理局的孤儿药指定 [7] 狼疮性肾炎（LN） - 公司正在推进两项1/2期试验KYSA - 1和KYSA - 3，已完成KYSA - 1的剂量递增队列，正在目标剂量下治疗患者，预计2025年下半年公布这两项试验的1期数据 [6] - 该项目获得FDA的快速通道指定，2024年11月公司在ACR会议上展示了用KYV - 101治疗严重LN患者的临床数据，显示出积极的持续疗效和耐久性 [8] 其他适应症探索 - 公司通过赞助临床试验和研究者发起的试验（IIT），在系统性硬化症和多发性硬化症等其他自身免疫性疾病中探索KYV - 101的更多机会，相关数据将为选择下一个优先适应症提供依据 [9] 新产品进展 - KYV - 102是下一代候选产品，结合专利全人源CD19 CAR T和公司专有的全血快速制造方法，旨在改善CAR T患者体验、消除单采并扩大CAR T可及性，公司预计2025年下半年提交KYV - 102的新药研究申请（IND） [9] 公司更新 - 公司加强管理团队，新增首席执行官Warner Biddle等多位高管，并任命Christi Shaw和Mert Aktar为董事会成员 [13] 预期里程碑 - 2025年年中完成SPS关键2期试验招募，2026年上半年公布SPS关键2期试验 topline 数据，2026年提交SPS的BLA申请 [13] - 2025年上半年与监管机构确认MG的注册路径，2025年下半年公布MG 2期试验中期数据 [13] - 2025年下半年公布LN 1期试验数据 [13] - 2025年下半年提交KYV - 102的IND申请 [13] 财务结果 - 截至2024年12月31日，公司报告现金、现金等价物和可供出售的有价证券为2.86亿美元，预计可支撑到2027年 [11] - 2024年全年净亏损1.275亿美元，每股净亏损3.33美元，而2023年同期净亏损6040万美元，每股净亏损89.61美元 [12] - 2024年全年经营活动使用的净现金为1.143亿美元，2023年同期为5240万美元 [12]