文章核心观点 - 欧洲委员会采纳欧洲药品管理局人用药品委员会对Translarna™（ataluren）不予续批的意见，该药物在欧洲经济区的有条件上市许可被撤销，但欧盟成员国可依据相关条款允许其继续使用，公司将努力在各国继续提供该药物 [1][2] 公司相关 - PTC是一家全球生物制药公司，专注于为罕见病患者研发、开发和商业化临床差异化药物，通过全球商业化产品推动对变革性药物的投资，以满足患者未被满足的医疗需求 [5] - 公司CEO对欧洲委员会采纳否定意见表示失望，但认为欧盟成员国维持治疗的机制体现了药物对无义突变杜氏肌营养不良患者的安全性、益处和缺乏替代疗法，公司期待在各国继续提供药物 [2] - 投资者可联系Ellen Cavaleri，电话+1 (615) 618-6228，邮箱[email protected]；媒体可联系Jeanine Clemente，电话+1 (908) 912-9406，邮箱[email protected] [6] 产品相关 - Translarna（ataluren）由PTC发现和开发，是一种蛋白质修复疗法，可使无义突变导致的遗传疾病患者形成功能性蛋白质，已在多个国家获批用于治疗2岁及以上能行走的无义突变杜氏肌营养不良患者，在美国仍为研究性新药 [3] 疾病相关 - 杜氏肌营养不良主要影响男性，是一种罕见的致命遗传疾病，因缺乏功能性肌营养不良蛋白导致进行性肌肉无力，患者可能在10岁左右失去行走能力，随后出现手臂功能丧失、危及生命的肺部和心脏并发症，通常在25岁左右因心肺衰竭过早死亡 [4]