文章核心观点 - 欧洲委员会采纳欧洲药品管理局人用药品委员会对Translarna™（ataluren）不续签授权的意见，该药物在欧洲经济区的有条件营销授权被撤销，但欧盟成员国可依据相关条款允许其继续使用，公司对此失望并期待在各国继续提供药物 [1][2] 公司相关 - PTC是一家全球生物制药公司，专注于为罕见病患者研发、开发和商业化临床差异化药物，通过全球商业化产品推动对变革性药物的投资，以满足患者未满足的医疗需求 [5] - 投资者联系人为Ellen Cavaleri，电话+1 (615) 618-6228，邮箱[email protected]；媒体联系人为Jeanine Clemente，电话+1 (908) 912-9406，邮箱[email protected] [6] 产品相关 - Translarna（ataluren）由PTC发现和开发，是一种蛋白质恢复疗法，用于治疗无义突变杜氏肌营养不良症，在美国是一种研究性新药，已在多个国家获得许可用于治疗2岁及以上可步行患者 [3] 疾病相关 - 杜氏肌营养不良症主要影响男性，是一种罕见的致命遗传病，因缺乏功能性肌营养不良蛋白导致进行性肌肉无力，患者可能在10岁左右失去行走能力，随后出现危及生命的肺部和心脏并发症，通常在25岁左右过早死亡 [4]