文章核心观点 - 美国食品药品监督管理局（FDA）批准诺华公司的Pluvicto用于特定前列腺癌患者，扩大的适应症使符合用药条件的患者数量约增加两倍，该药物在临床试验中展现出良好疗效和安全性，公司还为患者提供支持并积极拓展放射性配体疗法（RLT）领域 [2][3][7] 药品获批信息 - FDA批准Pluvicto用于已接受雄激素受体通路抑制剂（ARPI）治疗且适合延迟化疗的前列腺特异性膜抗原（PSMA）阳性转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）患者 [2] - 扩大的适应症基于III期PSMAfore试验结果，使符合用药条件的患者数量约增加两倍 [3] 临床试验结果 - 在PSMAfore试验中，与更换ARPI治疗相比，Pluvicto使PSMA阳性mCRPC患者的影像学进展或死亡风险降低59%（HR = 0.41；95% CI：0.29，0.56；p<0.0001），中位影像学无进展生存期延长一倍多（11.6个月 vs. 5.6个月） [3] - 最终总生存期（OS）分析数值上倾向于Pluvicto，但无统计学意义；调整交叉治疗因素后，OS风险比为0.59（95% CI：0.38，0.91） [4] - PSMAfore研究显示Pluvicto安全性良好，最常见的全级别不良事件主要为1 - 2级，包括口干（61%）、疲劳（53%）、恶心（32%）和便秘（22%），且不影响患者后续接受化疗的能力 [5] 行业现状与需求 - 每年有超过3.5万名男性死于前列腺癌，且发病率呈上升趋势；约一半mCRPC患者无法存活到接受第二种治疗 [6] - 激素疗法和化疗是mCRPC的重要治疗方法，但并非适用于所有患者，许多患者和医护人员因副作用希望避免或延迟化疗，治疗指南也建议避免使用多种ARPI [6] 公司支持措施 - 诺华作为唯一拥有专门商业RLT产品组合的公司，建立了强大的基础设施，确保患者能够获得Pluvicto，并提供多种给药方式，包括预充式注射器 [9] - 公司可在5天内将Pluvicto送达美国近600个RLT治疗点，以确保及时开始治疗 [9] - 诺华推出创新解决方案，如新成立的RLT研究所，以教育和简化RLT融入常规临床实践的过程 [10] - 诺华患者支持部门可帮助符合条件的患者开始治疗，包括协助了解保险覆盖范围和确定潜在的经济援助选项 [11] 药品介绍与研究方向 - Pluvicto是一种静脉注射放射性配体疗法，将靶向化合物与治疗性放射性核素结合，给药后可结合并破坏表达PSMA的前列腺癌细胞 [12] - 基于两项III期研究，Pluvicto是唯一被证明能显著改善rPFS并在紫杉烷治疗前后均展现出良好安全性和耐受性的PSMA靶向药物，也是首个用于化疗前PSMA阳性mCRPC患者的靶向放射性配体疗法 [13] - 诺华正在研究Pluvicto在疾病早期阶段的应用，包括转移性激素敏感性前列腺癌和寡转移性前列腺癌 [14] 公司在RLT领域布局 - 诺华利用RLT重新构想晚期癌症患者的治疗方案，旨在将治疗直接送达体内任何部位的靶细胞 [15] - 公司正在研究广泛的RLT产品组合，探索新的同位素、配体和联合疗法，将研究范围拓展至乳腺癌、结肠癌、肺癌和胰腺癌 [16] - 诺华已在全球建立专业知识，扩大了多个生产基地的生产能力，并在加利福尼亚州卡尔斯巴德建立第三个美国RLT制造基地 [16]