文章核心观点 - 公司公布KER - 065在健康志愿者中1期临床试验的初步 topline 结果，试验达到关键目标，支持其在杜氏肌营养不良症（DMD）和其他神经肌肉疾病中的治疗潜力，计划在2026年第一季度开展2期临床试验 [1][9] 分组1：公司公告 - 公司宣布KER - 065在健康志愿者中1期临床试验的初步 topline 结果，数据截至多剂量递增（MAD）治疗期（第85天） [1] - 公司首席执行官表示结果达到1期临床试验关键目标，KER - 065有潜力解决DMD多方面问题，公司财务基础好，有望在2026年第一季度将其推进到2期临床试验 [2] - 公司计划在2025年第三季度与监管机构沟通，若沟通顺利，预计2026年第一季度启动KER - 065在DMD患者中的2期临床试验 [5] - 公司将于2025年3月31日上午8点举办电话会议和网络直播，提供了直播链接和电话接入方式，会议存档将在公司网站保留90天 [6] 分组2：试验关键发现 - 基于多种生物标志物和身体成分数据，观察到激活素抑制的证据，结合临床前和机制研究，显示KER - 065在DMD和其他神经肌肉疾病中的治疗潜力 [4] - KER - 065总体耐受性良好，未观察到重大安全信号，无严重不良事件或剂量限制性毒性报告 [10] - KER - 065引起骨特异性碱性磷酸酶（BSAP）增加、C端肽（CTX）减少，脂联素增加、瘦素减少，以及骨密度和肌肉量增加、脂肪量减少，与激活素抑制一致 [10] 分组3：产品介绍 - KER - 065是一种新型配体陷阱，由激活素受体IIA型和IIB型的修饰配体结合域与人类抗体Fc域融合而成，旨在抑制肌生长抑制素和激活素A的生物学效应，用于治疗神经肌肉疾病，初期聚焦DMD [11] 分组4：疾病介绍 - DMD是最常见的肌营养不良症，由基因突变导致缺乏功能性抗肌萎缩蛋白引起，会导致肌肉细胞损伤、死亡，被纤维化和脂肪组织替代，最终导致肌肉力量和功能丧失、呼吸和心脏并发症，是DMD患者死亡的主要原因，全球约每3500名男性出生中就有1人受影响 [12] 分组5：公司概况 - 公司是临床阶段的生物制药公司，专注于开发和商业化治疗与转化生长因子 - β（TGF - β）蛋白家族信号功能障碍相关疾病的新型疗法，在理解TGF - β蛋白家族作用方面处于领先地位 [13] - 公司有三款产品候选药物，cibotercept（KER - 012）用于治疗肺动脉高压和心血管疾病，KER - 065用于治疗神经肌肉疾病，elritercept（KER - 050）用于治疗骨髓增生异常综合征和骨髓纤维化患者的血细胞减少症 [13]