文章核心观点 - 公司公布针对阿尔茨海默病（AD）的两个临床前项目新数据，认为tau是AD的关键靶点，其抗tau抗体和基因疗法有潜力改变患者治疗现状 [1][2] 公司项目进展 VY1706 tau 沉默基因疗法 - 非人类灵长类动物（NHP）研究显示，单次静脉注射1.3E13 vg/kg剂量的VY1706可使tau mRNA降低44% - 73%，tau蛋白降低27% - 55%，效果持续三个月，且在5周和11周时间点耐受性良好 [4] - 该疗法在大脑广泛分布，包括受AD影响的区域，同时肝脏靶向性比野生型AAV9降低约30倍 [4] - 目前处于研究性新药（IND）启用研究阶段，预计2026年提交IND申请 [4][8] VY7523 抗tau抗体 - 临床前数据表明，其小鼠版本对病理性tau缠结有选择性结合作用 [5] - 在P301S小鼠海马体播种模型中，靶向tau C端的VY7523可减少tau扩散，而结合tau N端且先前临床试验未达主要终点的抗体在此模型中未能显著减少tau扩散 [5] - 目前正在早期AD患者中进行多次递增剂量试验，预计2026年下半年获得初始tau正电子发射断层扫描（PET）成像数据 [5][9] 会议与活动安排 - 公司将于2025年4月1 - 5日在维也纳举行的AD/PD™ 2025会议上展示VY1706和VY7523的数据 [1] - 首席医疗官Toby Ferguson将在AD/PD™ 2025的两个小组讨论中发言 [6] - 公司将于2025年4月7日下午4:30举办网络直播，回顾AD/PD™ 2025的关键数据 [1][7] 公司与行业背景 公司情况 - 公司是一家致力于利用遗传学治疗神经系统疾病的生物技术公司，其产品线包括AD、弗里德赖希共济失调、帕金森病等多种中枢神经系统疾病的项目 [11] - 部分项目来自TRACER™ AAV衣壳发现平台，公司与Alexion、阿斯利康罕见病、诺华制药等有合作 [11] 行业情况 - 阿尔茨海默病是一种进行性神经退行性疾病，美国约有700万人受影响，全球受影响人数多达4.16亿 [10] - 2023年，美国照顾阿尔茨海默病和其他痴呆症患者的总成本估计为3450亿美元 [10]