文章核心观点 BioCardia公司公布CardiAMP - HF试验两年结果，显示CardiAMP自体微创细胞疗法对缺血性心力衰竭患者有潜在治疗益处，尤其在特定患者群体中效果显著，该疗法有独特优势且有望改善患者生活并降低医疗成本 [1][2][7] 试验基本信息 - 试验名称为CardiAMP - HF，是双盲随机安慰剂对照的3期试验 [1] - 研究对象为115名射血分数降低的缺血性心力衰竭患者，在美国和加拿大18个中心招募 [2] - 所有患者维持心力衰竭药物治疗，治疗组额外接受单剂量CardiAMP细胞疗法 [2] 疗法优势 - 被FDA指定为突破性疗法，有显著潜力改善现有疗法 [3] - 包含三项心脏细胞疗法未用的专有元素：术前细胞分析、高目标细胞剂量、微创细胞疗法输送系统 [3] 试验结果 整体情况 - 全研究范围内观察到生存率提高和主要不良心脑血管事件减少，但主要复合疗效终点未达统计学显著性 [4] - 接受CardiAMP细胞疗法且有活跃心脏应激的患者（NTproBNP和BNP生物标志物升高）在生存、MACCE和生活质量的复合结局指标上有统计学显著改善 [4] - 两年内患者的改善表明单剂量CardiAMP疗法有持久益处 [4] 特定患者群体（NTproBNP生物标志物升高，占入组患者50%）与仅接受优化心力衰竭药物治疗患者对比 - 心脏死亡当量（全因死亡、心脏移植、左心室辅助装置植入）减少13%，相对风险降低47% [5] - 非致命性主要不良心脑血管事件MACCE减少2%，相对风险降低16% [5] - 生活质量评分（用明尼苏达心力衰竭生活问卷衡量）有临床意义地提高10.5分 [5] - 六分钟步行距离改善13.9米 [5] 所有治疗患者与仅接受优化心力衰竭药物治疗患者对比 - 心脏死亡当量减少3.6%，相对风险降低20.9% [5] - 非致命性MACCE减少8.7%，相对风险降低44.6% [5] - 生活质量评分（用MLHFQ衡量）有临床意义地提高5.5分 [5] - 非持续性室性心动过速减少14%，持续性室性心动过速减少5.5% [5] - 治疗患者左心室舒张末期和收缩末期容积有减少迹象 [5] 疗法机制与市场潜力 - 疗法通过产生生长因子等直接对抗导致微血管功能障碍的机制，临床验证了改善毛细血管密度、促进血流和减少纤维化的作用机制 [7][8] - 高反应者群体在美国约有100万患者，每年医疗成本达300亿美元，疗法有望降低心力衰竭的社会成本 [7] 公司信息 - BioCardia公司总部位于加利福尼亚州桑尼维尔，是心血管和肺部疾病细胞及细胞衍生疗法的全球领导者 [12] - 公司有CardiAMP自体和CardiALLO异体细胞疗法两个生物治疗平台，三个心脏临床阶段候选产品正在开发 [12] - 疗法由Helix生物治疗输送和Morph血管导航产品平台支持 [12] 会议信息 - 将于2025年3月31日下午4:30 PDT举行电话会议讨论CardiAMP - HF两年结果 [10] - 可通过指定链接注册参加会议，美国国内和国际拨打不同号码接入 [10] - 会议也可通过直播网络广播观看，链接已提供 [10] - 会议结束约一小时后可通过指定链接观看网络广播回放，国际观看有特定链接 [11] - 可拨打指定号码并使用访问码收听电话回放 [11]