文章核心观点 - 公司与FDA达成协议将NEPHRO CRRT研究规模从166名患者减至70名 有望在2025年底完成研究 同时进行私募融资 潜在总收益达1.48亿美元 为研究提供资金支持 [1][2] 公司概况 - 公司是专注于医学监督环境下创新疗法开发和商业化的专业制药公司 主要候选产品Niyad™是那法莫司他的冻干制剂 正作为体外循环抗凝剂进行研究 并获得FDA突破性设备指定地位 [8] - 那法莫司他是具有抗凝 抗炎和潜在抗病毒活性的广谱合成丝氨酸蛋白酶抑制剂 公司对Niyad™的注册研究名为NEPHRO CRRT研究 已为那法莫司他的体外引入分配ICD - 10程序代码XY0YX37 LTX - 608是用于直接静脉输注的那法莫司他专有制剂 可能用于多种疾病治疗 [10] 研究情况 - FDA同意将NEPHRO CRRT研究患者数量从166名减至70名 目前已有6名患者入组 公司认为该研究应在2025年底完成 [1] - 研究经中央IRB批准 是一项前瞻性双盲试验 将在美国多达14家医院重症监护室进行 招募并评估70名接受肾脏替代治疗 不能耐受肝素或有出血风险的成年患者 主要终点是使用Niyad与安慰剂相比前24小时的滤器后平均活化凝血时间 关键次要终点包括72小时滤器后平均活化凝血时间 滤器使用寿命 72小时滤器更换次数 72小时输血次数和前24小时透析疗效 [11] 融资情况 - 私募融资由Nantahala Capital和Rosalind Advisors牵头 包括一名管理层成员 潜在总收益达1.48亿美元 首次交割收益492.5万美元 若达到特定患者入组里程碑 还可能通过两笔492.5万美元的分期获得额外985万美元 [1][3] - 首次交割时 公司将发行3405118股普通股和4999316份预融资认股权证 价格分别为每股0.586美元和每份预融资认股权证0.585美元 预融资认股权证行权价格为每股0.001美元 若达到各自里程碑且满足交割条件 预计在第二次和第三次交割时分别再发行相同数量的普通股和预融资认股权证 [4] - 公司同意在交割日期后45天内向美国证券交易委员会提交注册声明 涵盖私募发行的普通股和预融资认股权证所代表的普通股的转售 并尽最大努力使注册声明尽快生效 最迟在交割日期后90天生效 [6] 未来展望 - 公司预计在2025年底完成NEPHRO CRRT研究 2026年初提交PMA申请 2026年下半年有望获批 [2][12]