文章核心观点 - Neurocrine Biosciences公布INGREZZA治疗迟发性运动障碍的真实世界研究新数据，显示所有患者用药首日即达治疗剂量，而约半数使用deutetrabenazine的患者六个月内才能达到 [1][5] 研究情况 - 回顾性队列研究将在2025年美国管理式医疗药剂师学会年会上展示，使用IQVIA美国纵向处方和专业费用索赔数据库2022 - 2024年数据，纳入3527名INGREZZA治疗患者、2166名每日两次deutetrabenazine治疗患者和326名deutetrabenazine缓释剂治疗患者，评估六个月基线期和六个月随访期 [2] - 随访期患者根据治疗需求调整剂量，治疗剂量阈值为对照临床试验显示临床疗效的最低剂量（deutetrabenazine 24 mg/天，INGREZZA 40 mg/天） [3] 研究结果 - 所有40 mg、60 mg或80 mg INGREZZA治疗患者用药首日即达治疗剂量，而deutetrabenazine治疗患者中仅47.5%每日两次用药者和54.3%缓释剂用药者六个月内达到治疗剂量，平均达标时间三到四周（P<0.001） [6] - 达到治疗剂量的deutetrabenazine治疗患者中，近10%持续用药但无法维持治疗剂量（每日两次用药者8.5%，缓释剂用药者9.6%） [6] - 与deutetrabenazine相比，INGREZZA治疗患者剂量调整更少，deutetrabenazine治疗患者首月后剂量调整显著更多（INGREZZA 33.7%，每日两次用药者48.1%，缓释剂用药者54.0%；P<0.001） [6] 迟发性运动障碍介绍 - 迟发性运动障碍是一种运动障碍，特征为面部、躯干和/或身体其他部位不自主、异常和重复性运动，与服用某些精神健康药物和胃肠道疾病药物有关，症状严重且常持续不可逆，美国至少80万成年人受影响 [4][7] INGREZZA介绍 - INGREZZA是选择性囊泡单胺转运体2（VMAT2）抑制剂，获美国FDA批准用于治疗成人迟发性运动障碍和亨廷顿病相关舞蹈病，首日即达治疗剂量且无需滴定 [8] - 由Neurocrine Biosciences研发，选择性抑制VMAT2，对VMAT1、多巴胺能、血清素能、肾上腺素能、组胺能或毒蕈碱受体无明显结合亲和力，通过抑制多巴胺释放减少额外多巴胺信号传导，减少不自主运动 [9] - 适用于最广泛患者群体，每日一次一粒胶囊，可与大多数稳定精神健康方案联用，有适合吞咽困难患者的撒剂配方，批准使用剂量为40 mg、60 mg和80 mg胶囊 [10] 公司介绍 - Neurocrine Biosciences是领先的神经科学领域生物制药公司，致力于为神经、神经内分泌和神经精神疾病患者开发治疗方法，产品组合包括FDA批准的治疗迟发性运动障碍、亨廷顿病相关舞蹈病等疾病的药物，以及多个处于临床中后期开发阶段的化合物 [20]