文章核心观点 - 公司公布TN - 201在MyPEAK - 1 1b/2期临床试验的中期数据，显示出积极信号，有望改变MYBPC3相关肥厚型心肌病治疗格局 [1][2] 分组1：TN - 201临床试验中期数据 - TN - 201在3E13 vg/kg剂量下耐受性良好，治疗相关不良事件多为轻度、可管理或可逆 [2] - 连续活检显示心脏中TN - 201 DNA持续存在，RNA表达强劲且随时间增加，MyBP - C蛋白水平上升 [2] - 心肌损伤生物标志物心肌肌钙蛋白在部分患者中降低超60%，心脏应变生物标志物NT - proBNP在停用免疫抑制剂后恢复基线 [2] - 两名患者心脏肥大关键指标改善，左心室后壁厚度最多降低40%，一名患者左心室质量改善10% [2][3] - 队列1三名患者入组时病情严重，现均达到纽约心脏协会I级，身体活动无限制 [3] 分组2：临床试验安排 - MyPEAK - 1 1b/2期临床试验为多中心、开放标签、剂量递增研究，测试3E13 vg/kg和6E13 vg/kg两个剂量，每组三名患者，可能在计划的剂量扩展队列中招募多达24名患者 [9] - 独立数据和安全监测委员会评估后批准扩大入选标准并启动高剂量队列，预计2025年上半年完成队列2前三名患者入组，下半年公布队列2初始数据和队列1更多随访数据 [8] 分组3：MYBPC3相关肥厚型心肌病情况 - MYBPC3基因变异是肥厚型心肌病最常见遗传原因，在美国约占HCM患者总数20%即120,000人，患者易出现严重临床症状，目前无针对潜在遗传病因的获批疗法 [12] - 携带致病/可能致病MYBPC3突变患者面临严重临床后果风险，年轻患者进展更快，40岁前确诊的成年患者约50%在50岁前经历严重心脏事件 [11] 分组4：TN - 201及公司介绍 - TN - 201是基于腺相关病毒血清型9的基因疗法，旨在增加MyBP - C蛋白水平，解决MYBPC3相关HCM根本原因，获美国FDA快速通道、孤儿药和罕见儿科药物指定以及欧盟委员会孤儿药产品指定 [13] - 公司是临床阶段生物技术公司，致力于开发治疗心脏病的潜在疗法，管线包括TN - 201、TN - 401、TN - 301等项目 [14]